Regenxbio 

Regenxbio Inc., gen terapisi adayları geliştirmeye odaklanmış, klinik aşamada faaliyet gösteren bir biyoteknoloji şirketidir. Bu terapiler, genetik eksiklikleri düzeltmeyi veya vücudun kendi hücrelerini hastalıklarla mücadele etmek için terapötik proteinler veya antikorlar üretecek şekilde uyarmayı amaçlayarak genleri hücrelere aktarmak üzere tasarlanmıştır. Şirketin terapötik gelişiminin merkezinde, adeno-ilişkili virüs tabanlı bir gen iletim sistemi olan tescilli NAV Teknoloji Platformu yer almaktadır. Şirketin temel araştırma varlığı olan RGX-314, şu anda yaşa bağlı ıslak makula dejenerasyonunun tedavisi için Faz III klinik çalışmalarındadır. Ürün portföyü ayrıca; mukopolisakkaridoz tip II ve tip I için sırasıyla Faz I/II çalışmalarında olan RGX-121 ve RGX-111'i; geç infantil nöronal seroid lipofuscinosis tip II hastalığı için preklinik geliştirme aşamasında olan RGX-181'i; Duchenne musküler distrofi için Faz I/II değerlendirmesi gören RGX-202'yi ve CLN2 hastalığının oküler belirtilerini ele almak için preklinik aşamada olan RGX-381'i içermektedir. Kendi iç programlarına ek olarak, Regenxbio Inc., NAV Teknoloji Platformu'nu diğer biyoteknoloji ve ilaç şirketlerine lisanslamaktadır. Ayrıca, yenilikçi gen terapilerinin ilerletilmesi için Neurimmune AG ile iş birliği ve lisans anlaşması sürdürmektedir. 2008 yılında kurulan Regenxbio Inc., genel merkezini Rockville, Maryland'de bulundurmaktadır.