Sarepta Therapeutics 

Ticari aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Sarepta Therapeutics, Inc., nadir hastalıkların tedavisi için RNA hedefli terapötikler, siRNA platformu, gen terapisi ve diğer genetik terapötik modalitelerin keşfi ve geliştirilmesine odaklanmaktadır. Şirket; ekzon 51 atlamasına uygun, distrofin geninde doğrulanmış mutasyonu olan Duchenne hastalarının tedavisi için EXONDYS 51'i; ekzon 53 atlamasına uygun, distrofin geninde doğrulanmış mutasyonu olan Duchenne hastalarının tedavisi için VYONDYS 53'ü; ekzon 45 atlamasına uygun, distrofin geninde doğrulanmış mutasyonu olan Duchenne hastalarının tedavisi için AMONDYS 45'i ve Duchenne geninde ekzon 8 ve/veya ekzon 9'da herhangi bir delesyonu olan hastalarda kontrendike olan AAV tabanlı bir gen terapisi olan ELEVIDYS'i sunmaktadır. Şirket ayrıca LGMD2E tedavisi için bir gen terapisi programı olan SRP-9003'ü; Faz 1/2a klinik araştırmalarında RNAi kullanarak DUX4'ü seçici olarak hedeflemek ve susturmak için SRP-1001'i ve Faz 1/2a klinik araştırmalarında DMPK geninin ekspresyonunu azaltmak için SRP-1003'ü geliştirmektedir. F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; Batı Avustralya Üniversitesi; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma ve Duke Üniversitesi ile iş birliği ve lisans anlaşmaları bulunmaktadır. Şirket 1980 yılında kurulmuştur ve merkezi Cambridge, Massachusetts'tedir.