Sarepta Therapeutics Inc, nadir hastalıklar, özellikle de nöromüsküler bozukluklar için RNA hedefli tedaviler, gen tedavileri ve diğer genetik ilaçların keşfi ve geliştirilmesine odaklanmış, ticari aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Şirket, EXONDYS 51, VYONDYS 53, AMONDYS 45 ve ELEVIDYS dahil olmak üzere Duchenne kas distrofisi için onaylanmış tedaviler geliştirmiştir ve nöromüsküler ve diğer nadir hastalıklar için ek terapötik adayları ilerletmektedir. Şirket tek bir segmentte faaliyet göstermektedir: nadir hastalıkları olan hastalara tedavilerin keşfedilmesi, geliştirilmesi, üretilmesi ve sunulması.