PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc., nadrojenik bir biyofarmasötik şirket, nadir hastalıklara sahip hastalar için ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır. Portföyü, klinik, ön klinik ve araştırma ve keşif aşamaları da dahil olmak üzere çeşitli geliştirme aşamalarında ticari ürünler ve ürün adayları içermektedir ve nadir hastalıklar gibi çeşitli terapötik alanlar için tedavi geliştirmeye odaklanmaktadır. Şirket, Avrupa Ekonomik Alanı ve Amerika Birleşik Devletleri'nde Duchenne kas dystrofisi tedavisi için Translarna ve Emflaza sunmakta, ayrıca Brezilya ve Rusya'da nonsense mutasyon Duchenne kas dystrofisi tedavisi için; Latin Amerika ve Karayipler'deki nadir hastalıkların tedavisi için Tegsedi ve Waylivra'yı ticarileştirmekte; ve Brezilya'da iki aylık ve daha büyük çocuklar ve yetişkinler için spinal kas atrofisi tedavisi için Evrysdi'yi pazarlamaktadır. Şirketin splicing platformu, Huntington hastalığının tedavisi için geliştirilen PTC518'i içermektedir. PTC Therapeutics, Inc., ilaç keşfi ve geliştirme araştırmalarını ilerletmek için F. Hoffman-La Roche Ltd ve Hoffman-La Roche Inc. ile, ayrıca Akcea Therapeutics, Inc. ile Latin Amerika ve Karayipler'deki nadir hastalıkların tedavisi için Tegsedi ve Waylivra'yı ticarileştirmek üzere işbirlikleri bulunmaktadır. PTC Therapeutics, Inc. 1998 yılında kurulmuş ve merkezi South Plainfield, New Jersey'de bulunmaktadır.