Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc., ciddi ve hayati tehlike arz eden nadir hastalıklar ve tıbbi durumlar için tedaviler geliştirmekte ve ticarileştirmektedir. Ticari ürünleri arasında; bir lizozomal depolama bozukluğu olan mukopolisakkaridozis (MPS) tip IV A tedavisi için bir enzim replasman tedavisi olan Vimizim; MPS VI hastaları için rekombinant bir N-asetilgalaktosamin 4-sülfataz formu olan Naglazyme; ve kalıtsal bir metabolik hastalık olan fenilketonüri (PKU) hastalarının tedavisinde kullanılan 6R-BH4'ün tescilli sentetik oral formu olan Kuvan bulunmaktadır. Şirketin ticari ürünleri ayrıca; kan Phe konsantrasyonlarını azaltmak için deri altı enjeksiyon yoluyla uygulanan PEGile edilmiş rekombinant fenilalanin amonyak liyaz enzimi Palynziq'i; Batten hastalığının bir formu olan seroid lipofuscinosis tip 2 hastalarının tedavisi için rekombinant insan tripeptidil peptidaz 1 olan Brineura'yı; akondroplazi tedavisi için günde bir kez uygulanan bir c-tipi natriüretik peptid analoğu olan Voxzogo'yu ve insan enzimi alfa-L-iduronidazın doğal bir formuna özdeş olacak şekilde tasarlanmış saflaştırılmış bir protein olan Aldurazyme'ı kapsamaktadır. Ek olarak şirket; ağır hemofili A hastalarının tedavisi için Faz III klinik deney aşamasında olan bir adeno ilişkili virüs vektörü olan valoctocogene roxaparvovec'i; PKU hastalarında kan Phe konsantrasyon seviyelerini normalleştirmek için Faz 1/2 klinik deney aşamasında olan AAV5 aracılı bir gen tedavisi olan BMN 307'yi ve primer hiperoksallüri tedavisi için Faz 1/2 klinik deney aşamasında olan BMN 255'i geliştirmektedir. Şirket; uzman eczanelere, hastanelere ve ABD dışındaki devlet kurumlarının yanı sıra Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa, Latin Amerika ve uluslararası düzeydeki distribütörlere ve ilaç toptancılarına hizmet vermektedir. BioMarin Pharmaceutical Inc.; Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. ve Asubio Pharma Co., Ltd. ile lisans ve iş birliği anlaşmalarına sahiptir. Şirket 1996 yılında kurulmuştur ve merkezi San Rafael, Kaliforniya'dadır.