Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin İlaç A.Ş., yaşamı tehdit eden nadir hastalıklar ve tıbbi durumlar için tedavi yöntemlerinin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi ile ilgilenen bir biyoteknoloji şirketidir. Şirketin ürünleri arasında, mukopolisakkaridoz (MPS) IV tip A tedavisi için enzim replasman tedavisi olan VIMIZIM; akondroplazi tedavisi için günlük bir enjeksiyon analoğu olan VOXZOGO; MPS VI hastaları için N-asetilgalaktozamin 4-sülfatazın rekombinant formu olan NAGLAZYME; ve kan Phe konsantrasyonlarını azaltmak için subkutan enjeksiyonla uygulanan PEGileştirilmiş rekombinant fenilalanin (Phe) amonyak liyaaz enzimi olan PALYNZIQ bulunmaktadır. Ayrıca, Batten hastalığının bir formu olan seroid lipofusinosis tip 2 hastaları için rekombinant insan tripeptidil peptidaz 1 olan BRINEURA; insan enzimi alfa-L-iduronidazın doğal olarak oluşan formuna benzer şekilde tasarlanmış saf protein olan ALDURAZYME; fenilketonüri, kalıtsal bir metabolik hastalık olan hastalar için kullanılan özel sentetik oral 6R-BH4 formu olan KUVAN; ve şiddetli hemofili A tedavisi için adenovirüsle ilişkili virüs vektörü olan ROCTAVIAN bulunmaktadır. Şirketin geliştirilmekte olan ürünleri arasında, akondroplazi ve hipokondroplazi gibi çoklu büyüme bozukluklarının tedavisi için daha uzun süre etkili CNP olan BMN 333; alfa-1 antitripsin eksikliği ile ilişkili karaciğer hastalığının tedavisi için bir oral tedavi olan BMN 349; ve Duchenne kas distrofisi tedavisi için bir oligonükleotid olan BMN 351 bulunmaktadır. Şirket, özel eczaneler, hastaneler, ABD dışındaki hükümet ajansları, dağıtıcılar ve ilaç toptancıları ile hizmet vermektedir. Şirketin Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. ve Ares Trading S.A. ile lisans ve işbirliği anlaşmaları bulunmaktadır. Şirket 1996 yılında kurulmuş ve San Rafael, Kaliforniya'da bulunmaktadır.