Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc., şiddetli ve genellikle ölümcül olan nadir bozukluklar ile diğer kritik tıbbi durumlar için tedaviler geliştirme ve bunları pazara sunma konusunda uzmanlaşmıştır. Şirket şu anda birkaç önemli farmasötik ürün pazarlamaktadır. Bunlar arasında, spesifik bir lizozomal depolama bozukluğu olan mukopolisakkaridozis (MPS) tip IV A'yı hedefleyen bir enzim replasman tedavisi olan Vimizim ve MPS VI hastaları için N-asetilgalaktosamin 4-sülfatazın rekombinant formu olan Naglazyme bulunmaktadır. Bir diğer önemli ürün ise kalıtsal bir metabolik durum olan fenilketonüri (PKU) için reçete edilen, 6R-BH4'ün benzersiz sentetik oral versiyonu olan Kuvan'dır. Ürün portföyünü daha da genişleten BioMarin, kan Phe seviyelerini düşürmek için deri altı enjeksiyon yoluyla uygulanan PEGlenmiş bir rekombinant fenilalanin amonyak liyaz enzimi olan Palynziq'i sağlamaktadır. Ayrıca, Batten hastalığının bir varyantı olan seroid lipofuscinosis tip 2'nin tedavisinde kullanılan rekombinant insan tripeptidil peptidaz 1 olan Brineura; akondroplazi için günlük enjekte edilebilir bir c-tipi natriüretik peptid analoğu olan Voxzogo ve doğal olarak oluşan insan enzimi alfa-L-iduronidazı yansıtan rafine bir protein olan Aldurazyme de mevcuttur. Yerleşik ürünlerinin ötesinde, BioMarin güçlü bir geliştirme hattına sahiptir. Bu hat, şiddetli hemofili A için Faz III klinik çalışmalarına devam eden bir adeno-ilişkili virüs vektörü olan valoktokogen roksaparvovec'i içerir. Ek olarak, PKU hastalarında kan fenilalanin seviyelerini normalleştirmeyi amaçlayan AAV5 aracılı bir gen tedavisi olan BMN 307 Faz 1/2 çalışmalarındadır; BMN 255 ise primer hiperoksallüri için Faz 1/2 çalışmalarındadır. Müşteri kitlesi uzman eczaneleri, hastaneleri, uluslararası hükümet sağlık kuruluşlarını ve bir distribütörler ile ilaç toptancıları ağını kapsamaktadır. Bu hizmetler Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa, Latin Amerika ve diğer küresel pazarlardaki hastalara ve sağlık hizmeti sağlayıcılarına ulaşmaktadır. BioMarin; Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. ve Asubio Pharma Co., Ltd. gibi ortaklarla stratejik lisanslama ve iş birliği ittifakları sürdürmektedir. 1996 yılında kurulan şirketin genel merkezi San Rafael, Kaliforniya'da bulunmaktadır.