PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT), nadir genetik bozukluklarla mücadele eden hastalar için yenilikçi tedavilerin araştırılması, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Şirketin güçlü ürün hattı, erken araştırma ve klinik öncesi çalışmalardan klinik deneylere kadar tüm geliştirme aşamalarını kapsayan hem ticarileşmiş tedavileri hem de çeşitli deneysel ilaç adaylarını içermekte olup, temel odak noktası çeşitli nadir hastalık endikasyonlarını ele almaktır. Ticarileşmiş ürünleri arasında PTC Therapeutics, Avrupa Ekonomik Alanı ve Amerika Birleşik Devletleri'ndeki Duchenne musküler distrofi hastaları için tedavi seçenekleri sunan Translarna ve Emflaza'yı sağlamaktadır. Translarna ayrıca Brezilya ve Rusya'da nonsense mutasyonlu Duchenne musküler distrofi tedavisinde de kullanılmaktadır. Şirket ayrıca Latin Amerika ve Karayipler genelinde çeşitli nadir durumlar için Tegsedi ve Waylivra'yı ticarileştirmektedir. Dahası, Brezilya'da PTC Therapeutics, iki aylık ve daha büyük hastalarda spinal musküler atrofi (SMA) tedavisi olarak Evrysdi'yi dağıtmaktadır. Şirket, tescilli splicing platformundan yararlanarak, Huntington hastalığının tedavisine yönelik umut verici bir terapötik aday olan PTC518'i de aktif olarak geliştirmektedir. Araştırma ve geliştirme yeteneklerini güçlendirmek amacıyla PTC Therapeutics; ilaç keşfi ve geliştirme araştırmalarını, özellikle rejeneratif tıp alanında ilerletmeye odaklanan F. Hoffman-La Roche Ltd, Hoffman-La Roche Inc. ve Spinal Muscular Atrophy Foundation ile stratejik iş birlikleri kurmuştur. Ayrıca, Tegsedi ve Waylivra'nın Latin Amerika ve Karayipler bölgesinde ticarileştirilmesi için Akcea Therapeutics, Inc. ile iş birliği yapmaktadır. 1998 yılında kurulan PTC Therapeutics, Inc., genel merkezini South Plainfield, New Jersey'de bulundurmaktadır.