Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., nadir ve ultra-nadir genetik hastalıkların tedavisi için yeni ürünlerin tanımlanması, edinilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanan bir biyofarmasötik şirkettir. Şirket, Kuzey Amerika, Latin Amerika, Avrupa, Orta Doğu, Afrika ve Asya-Pasifik'te faaliyet göstermektedir. Biyolojik ürünleri arasında, X'e bağlı hipofosfatemiyi ve tümör kaynaklı osteomalaziyi tedavi etmek için fibroblast büyüme faktörü 23'ü hedefleyen bir antikor olan Crysvita (burosumab); Mukopolisakkaridoz VII hastalığı olan çocuklar ve yetişkinler için bir enzim replasman tedavisi olan Mepsevii; uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozuklukları için Dojolvi; ve homozigot ailesel hiperkolesterolemi tedavisi için Evkeeza (evinacumab) bulunmaktadır. Şirketin Faz 3 klinik denemelerinde yer alan ürün adayları arasında, osteogenezis imperfekta tedavisi için bir insan monoklonal antikoru olan UX143; Sanfilippo sendromu tip A, yani MPS IIIA, nadir bir lizozomal depolama hastalığı olan hastalar için bir AAV9 gen tedavi ürünü adayı olan UX111; glikojen depolama hastalığı tip Ia olan hastalar için bir adenovirüs ile ilişkili virüs 8 (AAV8) gen tedavi klinik adayı olan DTX401; ornitin transkarbamilaz tedavisi için bir AAV8 gen tedavisi olan DTX301; ve Angelman sendromu tedavisi için bir antisens oligonükleotidi olan GTX-102 bulunmaktadır. Ayrıca, Wilson hastalığı tedavisi için Faz 2 klinik denemesinde olan UX701 ve glikojen depolama hastalığı tip III için UX053 geliştirmektedir. Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis Üniversitesi; Baylor Araştırma Enstitüsü; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; Pennsylvania Üniversitesi; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; ve Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ile işbirliği ve lisans anlaşmalarına sahiptir. Şirket 2010 yılında kurulmuş ve merkezi Novato, Kaliforniya'dadır.