Ultragenyx Pharmaceutical 

Bir biyofarmasötik şirketi olan Ultragenyx Pharmaceutical Inc.; Kuzey Amerika, Latin Amerika, Avrupa, Orta Doğu, Afrika ve Asya-Pasifik bölgelerinde nadir ve ultra nadir genetik hastalıkların tedavisi için yeni ürünlerin tanımlanması, satın alınması, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi üzerine odaklanmaktadır. Biyolojik ürünleri arasında, X-bağlı hipofosfatemi ve tümör kaynaklı osteomalazi tedavisi için fibroblast büyüme faktörü 23'ü hedefleyen bir antikor olan Crysvita (burosumab); Mukopolisakkaridoz VII hastası çocuk ve yetişkinlerin tedavisi için bir enzim replasman tedavisi olan Mepsevii; uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozukluklarının tedavisi için Dojolvi ve homozigot familial hiperkolesterolemi tedavisi için Evkeeza (evinacumab) yer almaktadır. Şirketin Faz 3 klinik araştırmalarda olan ürün adayları arasında; osteogenezis imperfecta tedavisi için bir insan monoklonal antikoru olan UX143; nadir bir lizozomal depolama hastalığı olan Sanfilippo sendromu tip A veya MPS IIIA hastalarının tedavisi için bir AAV9 gen tedavisi ürün adayı olan UX111; glikojen depolama hastalığı tip Ia hastalarının tedavisi için bir adeno-ilişkili virüs 8 (AAV8) gen tedavisi klinik adayı olan DTX401; ornitin transkarbamilaz hastalarının tedavisi için bir AAV8 gen tedavisi olan DTX301 ve Angelman sendromu tedavisi için bir antisense oligonükleotid olan GTX-102 bulunmaktadır. Ayrıca, Wilson hastalığının tedavisi için Faz 2 klinik araştırmada olan UX701 ve glikojen depolama hastalığı tip III tedavisi için UX053 geliştirmektedir. Ultragenyx Pharmaceutical Inc.; Kyowa Kirin Co., Ltd., Saint Louis University, Baylor Research Institute, REGENXBIO Inc., GeneTx, Mereo, University of Pennsylvania, Solid Biosciences Inc., Regeneron, Abeona ve Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ile iş birliği ve lisans anlaşmalarına sahiptir. Şirket 2010 yılında kurulmuştur ve merkezi Novato, California'dadır.