Ultragenyx Pharmaceutical 

Bir biyofarmasötik şirketi olan Ultragenyx Pharmaceutical Inc.; Kuzey Amerika, Latin Amerika, Avrupa, Orta Doğu, Afrika ve Asya-Pasifik bölgelerinde nadir ve ultra nadir genetik hastalıkların tedavisi için yeni ürünlerin tanımlanması, edinilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır. Biyolojik ürünleri arasında, X'e bağlı hipofosfatemi ve tümör kaynaklı osteomalazi tedavisi için fibroblast büyüme faktörü 23'ü hedefleyen bir antikor olan Crysvita (burosumab); Mukopolisakkaridoz VII hastası çocuk ve yetişkinlerin tedavisi için bir enzim replasman tedavisi olan Mepsevii; uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozukluklarının tedavisi için Dojolvi; ve homozigot familial hiperkolesterolemi tedavisi için Evkeeza (evinacumab) yer almaktadır. Şirketin Faz 3 klinik araştırmalarda olan ürün adayları arasında; osteogenezis imperfecta tedavisi için bir insan monoklonal antikor olan UX143; nadir bir lizozomal depolama hastalığı olan Sanfilippo sendromu tip A veya MPS IIIA hastalarının tedavisi için bir AAV9 gen tedavisi ürün adayı olan UX111; glikojen depolama hastalığı tip Ia hastalarının tedavisi için bir adeno-ilişkili virüs 8 (AAV8) gen tedavisi klinik adayı olan DTX401; ornitin transkarbamilaz hastalarının tedavisi için bir AAV8 gen tedavisi olan DTX301; ve Angelman sendromu tedavisi için bir antisense oligonükleotid olan GTX-102 bulunmaktadır. Ayrıca, Wilson karaciğer hastalığının tedavisi için Faz 2 klinik araştırmada olan bir adeno-ilişkili AAV9 gen tedavisi olan UX701'i geliştirmektedir. Şirketin Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; ve Abeona ile iş birliği ve lisans anlaşmaları bulunmaktadır. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 2010 yılında kurulmuştur ve merkezi Novato, Kaliforniya'dadır.