Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., nadir ve ultra-nadir genetik hastalıkların tedavisi için yeni ürünlerin tanımlanması, edinilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanan bir biyofarmasötik şirkettir. Biyolojik ürünleri arasında, X'e bağlı hipofosfatemiyi ve tümör kaynaklı osteomalaziyi tedavi etmek için fibroblast büyüme faktörü 23'ü hedefleyen bir antikor olan Crysvita (burosumab); Mucopolysaccharidosis VII'li çocuklar ve yetişkinler için bir enzim replasman tedavisi olan Mepsevii; uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozukluklarını tedavi etmek için Dojolvi; ve homozigot familial hiperkolesterolemi tedavisi için Evkeeza (evinacumab) bulunmaktadır. Şirketin ürün adayları arasında, glikojen depolama hastalığı tip Ia'lı hastaların tedavisi için bir adeno-bağlı virüs 8 (AAV8) gen tedavisi klinik adayı olan DTX401; ornitin transkarbamilaz tedavisi için bir AAV8 gen tedavisi olan DTX301; osteogenezis imperfekta tedavisi için bir insan monoklonal antikoru olan UX143; Angelman sendromu tedavisi için bir antisens oligonükleotidi olan GTX-102; Wilson hastalığı tedavisi için UX701; ve glikojen depolama hastalığı tip III için UX053 bulunmaktadır. Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis Üniversitesi; Baylor Araştırma Enstitüsü; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; Pennsylvania Üniversitesi; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; ve Daiichi Sankyo Co., Ltd. ile işbirliği ve lisans anlaşmalarına sahiptir. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 2010 yılında kurulmuş ve merkezi Novato, Kaliforniya'dadır.