Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., ticari aşamadaki bir biyoteknoloji şirketidir ve Amerika Birleşik Devletleri'nde RNA hedefli ilaçlar sunmaktadır. Şirket, ailesel kilomikronemi sendromu (FCS) ve akut pankreatitli yetişkinlerde trigliserit seviyelerini azaltan TRYNGOLZA; yetişkinlerde kalıtsal transtiretinin aracılık ettiği amiloidozun (ATTRv-PN) polinöropatisinin tedavisi için WAINUA; ve çocuk ve yetişkin spinal müsküler atrofi (SMA) hastaları için SPINRAZA sunmaktadır. Ayrıca, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) tedavisi için QALSODY; yetişkinlerde ATTRv-PN tedavisi için TEGSEDI; ve FCS ve ailesel kısmi lipodistrofi tedavisi için WAYLIVRA sağlamaktadır. Şirket, hipertrigliseridemi (SHTG) ve kardiyovasküler hastalığı (CVD) olan hastalar için Olezarsen; kalıtsal anjiyoödemli hastalar için Donidalorsen; ve genetik olarak onaylanmış Alexander hastalığı olan kişiler için potansiyel bir tedavi olan Zilganerse gibi Aşama 3 klinik denemeleri altında ürünler geliştirmektedir. Ayrıca, şirket, mutant ve normal TTR mRNA'sını bağlayarak degrade etmek için Eplontersen; lipoprotein(a) seviyelerini azaltmak için karaciğerde apolipoprotein(a) üretimini inhibe etmek için Pelacarsen; hepatit B virüsü ile ilişkili viral proteinlerin üretimini inhibe etmek için Bepirovirsen; alternatif kompleman yolunun aktivasyonunu azaltmak için kompleman faktör B üretimini azaltmak için Sefaxersen; ve füzeyle birleşmiş sarcoma üretimini azaltmak için Ulefnersen geliştirmektedir. Ayrıca, şirketin nörolojik bozuklukların tedavisi için Biogen ile stratejik bir işbirliği bulunmaktadır; ve GSK, AstraZeneca, Novartis ve Roche ile birlikte Metagenomi ile işbirliği ve lisans anlaşması vardır. Şirket, 1989 yılında kurulmuş ve merkezi Carlsbad, Kaliforniya'dadır.