Ionis Pharmaceuticals 

Ticari aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Ionis Pharmaceuticals, Inc., Amerika Birleşik Devletleri'nde RNA hedefli ilaçlar sunmaktadır. Şirket; ailesel kilomikronemi sendromu (FCS) ve akut pankreatit olan yetişkinlerde trigliserid seviyelerini düşüren TRYNGOLZA; yetişkinlerde kalıtsal anjiyoödem ataklarını önlemek için profilaksi sağlayan DAWNZERA; yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozun (ATTRv-PN) polinöropati tedavisi için WAINUA; ve spinal müsküler atrofi (SMA) olan pediatrik ve yetişkin hastalar için SPINRAZA sunmaktadır. Ayrıca Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) tedavisi için QALSODY; yetişkinlerde ATTRv-PN tedavisi için TEGSEDI; ve FCS ile ailesel parsiyel lipodistrofi tedavisi için WAYLIVRA sağlamaktadır. Şirket ayrıca, hipertrigliseridemi (SHTG) ve kardiyovasküler hastalık (CVD) olan hastalar için Olezarsen; genetik olarak doğrulanmış Alexander hastalığı olan kişiler için potansiyel bir tedavi olan Zilganerse; ve nadir bir genetik nörolojik hastalık olan AS'nin potansiyel tedavisi için Faz 3 klinik çalışmasında olan ION582 gibi Faz 3 klinik çalışmalarındaki ürünleri geliştirmektedir. Buna ek olarak şirket; TTR mRNA'sına bağlanarak mutant ve vahşi tip TTR mRNA'sını parçalamak için Eplontersen; lipoprotein(a) seviyesini düşürmek için karaciğerde apolipoprotein(a) üretimini inhibe eden Pelacarsen; hepatit B virüsü ile ilişkili viral proteinlerin üretimini inhibe eden Bepirovirsen; kompleman faktör B üretimini azaltmak ve alternatif kompleman yolunun aktivasyonunu düşürmek için Sefaxersen; ve fused in sarcoma üretimini azaltmak için Ulefnersen ile birlikte diğer orta aşama boru hattı araştırma ilaçlarını geliştirmektedir. Nörolojik bozuklukların tedavisi için Biogen ile stratejik bir iş birliği; GSK, AstraZeneca, Novartis, Roche ve Metagenomi ile iş birliği ve lisans anlaşmaları bulunmaktadır. Şirket 1989 yılında kurulmuştur ve merkezi Carlsbad, California'dadır.