Ionis Pharmaceuticals 

Ticari aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Ionis Pharmaceuticals, Inc., Amerika Birleşik Devletleri'nde RNA hedefli ilaçlar sağlamaktadır. Şirket; ailesel kilomikronemi sendromu (FCS) ve akut pankreatit olan yetişkinlerde trigliserid seviyelerini düşüren TRYNGOLZA'yı, yetişkinlerde kalıtsal anjiyoödem ataklarını önlemek için profilaksi amaçlı DAWNZERA'yı, yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozun (ATTRv-PN) polinöropati tedavisi için WAINUA'yı ve spinal müsküler atrofi (SMA) olan pediatrik ve yetişkin hastalar için SPINRAZA'yı sunmaktadır. Ayrıca Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) tedavisi için QALSODY'yi, yetişkinlerde ATTRv-PN tedavisi için TEGSEDI'yi ve FCS ile ailesel parsiyel lipodistrofi tedavisi için WAYLIVRA'yı sağlamaktadır. Şirket ayrıca, hipertrigliseridemi (SHTG) ve kardiyovasküler hastalığı (CVD) olan hastalar için Olezarsen; genetik olarak onaylanmış Alexander hastalığı olan kişiler için potansiyel bir tedavi olan Zilganerse ve nadir bir genetik nörolojik hastalık olan AS'nin potansiyel tedavisi için Faz 3 klinik deney aşamasında olan ION582 gibi ürünler geliştirmektedir. Buna ek olarak şirket; TTR mRNA'ya bağlanarak mutant ve vahşi tip TTR mRNA'yı degrade etmek için Eplontersen'i, lipoprotein(a)'yı azaltmak için doğrudan bir yaklaşım sunmak amacıyla karaciğerde apolipoprotein(a) üretimini inhibe etmek için Pelacarsen'i, hepatit B virüsü ile ilişkili viral proteinlerin üretimini inhibe etmek için Bepirovirsen'i, kompleman faktör B üretimini azaltmak ve alternatif kompleman yolunun aktivasyonunu düşürmek için Sefaxersen'i ve fused in sarcoma üretimini azaltmak için Ulefnersen'in yanı sıra diğer orta aşama boru hattı araştırma ilaçlarını geliştirmektedir. Nörolojik bozuklukların tedavisi için Biogen ile stratejik bir iş birliğinin yanı sıra GSK, AstraZeneca, Novartis ve Roche ile ve ayrıca Metagenomi ile iş birliği ve lisans anlaşmaları bulunmaktadır. Şirket 1989 yılında kurulmuştur ve merkezi Carlsbad, Kaliforniya'dadır.