Alnylam Pharmaceuticals 

Bir biyofarmasötik şirketi olan Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ribonükleik asit interferansına dayalı yeni terapötiklerin keşfedilmesine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır. Şirketin araştırma aşamasındaki RNAi terapötikleri boru hattı; genetik ilaçlar, kardiyo-metabolik hastalıklar, hepatik enfeksiyon hastalıkları ve merkezi sinir sistemi (MSS)/oküler hastalıklara odaklanmaktadır. Pazarlanan ürünleri arasında yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozun polinöropatisi tedavisi için bir lipid kompleks enjeksiyonu olan ONPATTRO (patisiran); akut hepatik porfiria (AHP) ile seyreden yetişkinlerin tedavisi için GIVLAARI; ve primer hiperoksallüri tip 1 (PH1) tedavisi için OXLUMO (lumasiran) bulunmaktadır. Ayrıca şirket; AHP'li ergen hastaların tedavisi için givosiran; kardiyomiyopati ile seyreden transtiretin amiloidozu veya ATTR amiloidozu tedavisi için patisiran; kompleman aracılı hastalıkları tedavi etmek için cemdisiran; AAT eksikliği ile ilişkili karaciğer hastalığının tedavisi için ALN-AAT02; kronik HBV enfeksiyonunu tedavi etmek için ALN-HBV02; hipertansiyonu tedavi etmek için Zilebesiran ve NASH tedavisi için ALN-HSD geliştirmektedir. Dahası; hemofili ve nadir kanama bozukluklarının tedavisi için Fitusiran, hiperkolesterolemi tedavisi için Inclisiran, ileri evre PH1 ve tekrarlayan böbrek taşlarının tedavisi için lumasiran ve faz 3 klinik deney aşamasında olan ATTR amiloidozu tedavisi için vutrisiran sunmaktadır. Alnylam Pharmaceuticals, Inc., gözde ve MSS'de eksprese edilen terapötik hedefleri ele alarak çeşitli hastalıklar için RNAi terapötiklerini keşfetmek, geliştirmek ve ticarileştirmek amacıyla Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ile; RNAi terapötiklerini keşfetmek, geliştirmek ve ticarileştirmek amacıyla Sanofi Genzyme ile stratejik iş birlikleri yapmaktadır. Ayrıca Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. ve PeptiDream, Inc. ile lisans ve iş birliği anlaşmaları bulunmaktadır. Şirket 2002 yılında kurulmuştur ve merkezi Cambridge, Massachusetts'tedir.