Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., temel olarak ribonükleik asit interferans (RNAi) teknolojisinden yararlanan yenilikçi terapötik çözümlerin keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Şirketin RNAi tabanlı tedavilerden oluşan güçlü ürün hattı; kalıtsal genetik bozukluklar, kardiyo-metabolik durumlar, hepatik enfeksiyon hastalıkları, merkezi sinir sistemi (MSS) ve oküler bozukluklar dahil olmak üzere bir dizi kritik terapötik alanı kapsamaktadır. Şu anda Alnylam, onaylanmış birkaç tedavi sunmaktadır: kalıtsal transtiretin aracılı amiloidoz ile ilişkili polinöropatiye sahip yetişkinler için ONPATTRO (patisiran); akut hepatik porfiria (AHP) olan yetişkin hastalar için GIVLAARI; ve primer hiperoksalüri tip 1 (PH1) için OXLUMO (lumasiran). Ticari portföyünün ötesinde şirket, aktif bir geliştirme hattı sürdürmektedir. Temel araştırma aşamasındaki tedaviler arasında; AHP olan ergen hastaları hedefleyen givosiran; kardiyomiyopati ile seyreden transtiretin amiloidozu (ATTR) için araştırılan patisiran; kompleman aracılı bozukluklar için cemdisiran; AAT eksikliği ile ilişkili karaciğer hastalığı için ALN-AAT02; kronik hepatit B virüsü enfeksiyonu için ALN-HBV02; hipertansiyon için Zilebesiran ve non-alkolik steatohepatit (NASH) için ALN-HSD yer almaktadır. Ayrıca, hemofili ve kanama bozuklukları için Fitusiran, hiperkolesterolemi için Inclisiran, ileri evre PH1 ve tekrarlayan böbrek taşları için lumasiranın genişletilmiş endikasyonu ve ATTR amiloidozu için vutrisiran (şu anda Faz 3 klinik çalışmalarında) gibi diğer adaylar da ilerleme kaydetmektedir. Alnylam ayrıca diğer farmasötik liderleriyle stratejik ittifaklar kurmaktadır. Önemli iş birlikleri arasında, oküler ve MSS hedefleri için RNAi terapötiklerinin keşfi ve geliştirilmesine odaklanan Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ile yapılan iş birliği ve daha geniş kapsamlı RNAi terapötik geliştirme ve ticarileştirme çabaları için Sanofi Genzyme ile yapılan iş birliği bulunmaktadır. Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. ve PeptiDream, Inc. gibi kuruluşlarla da lisanslama ve ortaklık anlaşmaları mevcuttur. 2002 yılında kurulan Alnylam Pharmaceuticals, genel merkezini Cambridge, Massachusetts'te bulundurmaktadır.