Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ribonükleik asit müdahalesine dayalı yeni terapötiklerin keşfine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanan bir biyofarmasötik şirkettir. Şirketin araştırma aşamasındaki RNAi terapötiklerinin hattı, genetik ilaçlar, kardiyometabolik hastalıklar, karaciğer enfeksiyöz hastalıkları ve merkezi sinir sistemi (CNS)/göz hastalıklarına odaklanmaktadır. Pazarında bulunan ürünleri arasında, yetişkinlerde kalıtsal transtiretinin aracılık ettiği amiloidozun polinöropatisinin tedavisi için bir lipid kompleks enjeksiyonu olan ONPATTRO (patisiran); akut karaciğer porfirisi (AHP) olan yetişkinlerin tedavisi için GIVLAARI; ve primer hiperoksalüri tip 1 (PH1) tedavisi için OXLUMO (lumasiran) bulunmaktadır. Ayrıca, şirket AHP'li ergen hastalar için givosiran; kardiyomiyopati ile transtiretinin amiloidozunun veya ATTR amiloidozunun tedavisi için patisiran; kompleman aracılı hastalıkları tedavi etmek için cemdisiran; AAT eksikliği ile ilişkili karaciğer hastalığı için ALN-AAT02; kronik HBV enfeksiyonunu tedavi etmek için ALN-HBV02; hipertansiyonu tedavi etmek için Zilebesiran; ve NASH'i tedavi etmek için ALN-HSD geliştirmektedir. Ayrıca, hemofili ve nadir kanama bozukluklarının tedavisi için Fitusiran; hiperkolesterolemi tedavisi için Inclisiran; ileri PH1 ve tekrarlayan böbrek taşlarının tedavisi için lumasiran; ve ATTR amiloidozunun tedavisi için faz 3 klinik denemelerde olan vutrisiran sunmaktadır. Alnylam Pharmaceuticals, Inc., gözde ve CNS'de ifade edilen terapötik hedefleri ele alarak bir dizi hastalık için RNAi terapötiklerini keşfetmek, geliştirmek ve ticarileştirmek amacıyla Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ile stratejik iş birlikleri yapmaktadır; ayrıca RNAi terapötiklerini keşfetmek, geliştirmek ve ticarileştirmek için Sanofi Genzyme ile iş birliği yapmaktadır. Ayrıca Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; ve PeptiDream, Inc. ile lisans ve iş birliği anlaşmaları bulunmaktadır. Şirket 2002 yılında kurulmuş ve Massachusetts, Cambridge'de merkezi bulunmaktadır.