Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc., một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại, tập trung vào việc phát hiện, phát triển và thương mại hóa các hợp chất điều trị thông qua việc ức chế hệ thống bổ sung cho các bệnh tự miễn và viêm. Sản phẩm chính của công ty là pegcetacoplan, hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III để điều trị teo địa lý (GA) trong thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác và bệnh hemoglobin niệu ban đêm paroxysmal (PNH). Công ty cũng phát triển EMPAVELI (pegcetacoplan toàn thân) để điều trị bệnh agglutinin lạnh (CAD) và bệnh viêm mạch máu nhỏ do ghép tế bào gốc huyết học (HSCT-TMA) trong huyết học; bệnh glomerulopathy C3 (C3G) và viêm cầu thận màng do phức hợp miễn dịch (IC-MPGN) trong thận học; và bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS) trong thần kinh học. Ngoài ra, công ty phát triển APL-2006, một chất ức chế C3 và VEGF bispecific để điều trị các rối loạn do bổ sung; APL-1030, một chất ức chế C3 để điều trị nhiều bệnh thoái hóa thần kinh; và sự kết hợp của EMPAVELI và một RNA can thiệp nhỏ, hoặc siRNA để giảm sản xuất protein C3 bởi gan. Công ty có thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) để cùng phát triển pegcetacoplan; và một hợp tác nghiên cứu với Beam Therapeutics Inc. tập trung vào việc sử dụng công nghệ chỉnh sửa cơ sở của Beam để khám phá các phương pháp điều trị mới cho các bệnh do bổ sung gây ra. Apellis Pharmaceuticals, Inc. được thành lập vào năm 2009 và có trụ sở tại Waltham, Massachusetts.