Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. là một doanh nghiệp dược phẩm sinh học đang hoạt động tích cực, chuyên về khám phá, phát triển và thương mại hóa các tác nhân điều trị. Chiến lược cốt lõi của công ty bao gồm điều chỉnh hệ thống bổ thể để giải quyết các tình trạng tự miễn và viêm nhiễm khác nhau. Hợp chất nghiên cứu chính của công ty, pegcetacoplan, hiện đang trong quá trình đánh giá lâm sàng Giai đoạn III. Liệu pháp giai đoạn tiến triển này đang được nghiên cứu về tiềm năng trong điều trị teo địa lý (GA), một dạng thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác, và hội chứng tan máu kịch phát về đêm (PNH). Ngoài ứng viên hàng đầu này, Apellis còn cung cấp EMPAVELI (một công thức hệ thống của pegcetacoplan), đang được phát triển cho nhiều chỉ định: trong huyết học cho bệnh ngưng kết lạnh (CAD) và vi mắc máu do tăng sinh liên quan đến ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT-TMA); trong thận học cho bệnh cầu thận C3 (C3G) và viêm cầu thận tăng sinh màng phức hợp miễn dịch (IC-MPGN); và trong thần kinh học cho bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (ALS). Hơn nữa, Apellis sở hữu một danh mục sản phẩm đa dạng bao gồm APL-2006, một chất ức chế kép C3 và VEGF được thiết kế cho các rối loạn do bổ thể trung gian; APL-1030, một chất ức chế C3 nhắm vào nhiều bệnh thoái hóa thần kinh; và một liệu pháp kết hợp mới bao gồm EMPAVELI với RNA can thiệp nhỏ (siRNA) để giảm tổng hợp protein C3 tại gan. Các liên minh chiến lược đóng một vai trò quan trọng, với một thỏa thuận hợp tác và cấp phép đã được thiết lập với Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) để cùng phát triển pegcetacoplan. Công ty cũng duy trì quan hệ đối tác nghiên cứu với Beam Therapeutics Inc., tập trung vào việc tận dụng công nghệ chỉnh sửa base của Beam để tìm ra các phương pháp điều trị mới cho các bệnh do rối loạn điều hòa hệ thống bổ thể. Được thành lập vào năm 2009, Apellis Pharmaceuticals, Inc. có trụ sở chính tại Waltham, Massachusetts.