Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, một công ty công nghệ sinh học, chuyên phát triển và thương mại hóa các liệu pháp điều trị bệnh xơ nang (cystic fibrosis). Công ty tiếp thị SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI và KALYDECO để điều trị cho các bệnh nhân xơ nang có các đột biến cụ thể trong gen điều hòa dẫn truyền qua màng xơ nang; và TRIKAFTA để điều trị cho bệnh nhân CF từ 6 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del. Danh mục sản phẩm đang phát triển của công ty bao gồm VX-864 để điều trị thiếu hụt AAT (đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2); VX-147 để điều trị xơ hóa cầu thận khu trú phân đoạn do APOL1 trung gian, hoặc FSGS, và các bệnh thận nghiêm trọng khác (đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2); VX-880, phương pháp điều trị Tiểu đường Loại 1 (đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2); VX-548, một chất ức chế NaV1.8 để điều trị đau cấp tính, đau thần kinh và đau cơ xương (đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2); và CTX001 để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) và thiếu máu Thalassemia phụ thuộc truyền máu (TDT) mức độ nặng (đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3). Công ty bán các sản phẩm của mình chủ yếu cho các nhà thuốc chuyên dụng và các nhà phân phối chuyên dụng tại Hoa Kỳ, cũng như các nhà phân phối chuyên dụng, chuỗi bán lẻ, bệnh viện và phòng khám trên quốc tế. Công ty có các mối quan hệ hợp tác với Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; Skyhawk Therapeutics, Inc.; cũng như Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA, Darmstadt, Đức; và X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở chính tại Boston, Massachusetts.