Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu chuyên nghiên cứu và phát triển các loại thuốc phân tử nhỏ để điều trị các bệnh nghiêm trọng. Các loại thuốc chủ lực của công ty bao gồm Kalydeco, Orkambi, Symdeko, Trikafta/Kaftrio và Alyftrek dành cho bệnh xơ nang, trong đó các liệu pháp của Vertex vẫn là tiêu chuẩn chăm sóc trên toàn cầu. Vertex đã đa dạng hóa danh mục đầu tư của mình thông qua Casgevy, một liệu pháp chỉnh sửa gen cho bệnh beta thalassemia và bệnh hồng cầu hình liềm, cùng với Journavx, một loại thuốc giảm đau không chứa opioid đã được phê duyệt để điều trị các cơn đau cấp tính từ trung bình đến nặng ở người lớn. Ngoài ra, Vertex đang đánh giá các chất ức chế phân tử nhỏ đối với các bệnh thận do trung gian APOL1. Vertex cũng đang nghiên cứu các liệu pháp tế bào nhằm mang lại khả năng chữa khỏi hoàn toàn bệnh tiểu đường loại 1.