Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated là một công ty công nghệ sinh học hàng đầu, tập trung chủ yếu vào việc khám phá, phát triển và tiếp thị các phương pháp điều trị tiên tiến, đặc biệt là cho bệnh xơ nang (CF). Công ty cung cấp một loạt các loại thuốc đã được phê duyệt cho bệnh nhân CF, bao gồm SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI và KALYDECO, nhắm vào các đột biến cụ thể trong gen điều hòa dẫn truyền qua màng xơ nang. Ngoài ra, họ còn cung cấp TRIKAFTA cho những cá nhân mắc bệnh CF từ sáu tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del. Bên cạnh các liệu pháp CF đã được thiết lập, Vertex duy trì một danh mục phát triển lâm sàng mạnh mẽ và đa dạng. Danh mục này bao gồm VX-864, hiện đang ở Giai đoạn 2 cho tình trạng thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AAT); VX-147, cũng đang ở Giai đoạn 2, giải quyết bệnh xơ hóa cầu thận khu trú từng đoạn (FSGS) do APOL1 trung gian và các tình trạng thận nghiêm trọng khác; VX-880, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh Tiểu đường Loại 1 đang trải qua các thử nghiệm Giai đoạn 1/2; VX-548, một chất ức chế NaV1.8 trong Giai đoạn 2 cho các dạng đau cấp tính, đau thần kinh và đau cơ xương khác nhau; và CTX001, đang trong quá trình phát triển Giai đoạn 3 cho bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) nghiêm trọng và bệnh beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu (TDT). Công ty phân phối các sản phẩm dược phẩm của mình thông qua các nhà thuốc chuyên dụng và nhà phân phối trên khắp Hoa Kỳ, trong khi doanh số quốc tế được thúc đẩy thông qua mạng lưới các nhà phân phối chuyên dụng, chuỗi bán lẻ, bệnh viện và phòng khám. Vertex cũng tham gia vào nhiều hợp tác chiến lược với các đối tác như Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA và X-Chem. Được thành lập vào năm 1989, Vertex Pharmaceuticals có trụ sở chính tại Boston, Massachusetts.