Regenxbio 

Regenxbio Inc. là một công ty công nghệ sinh học đang hoạt động ở giai đoạn lâm sàng, chuyên phát triển các ứng viên liệu pháp gen. Các liệu pháp này được thiết kế để đưa gen vào tế bào, nhằm mục đích khắc phục các khiếm khuyết di truyền hoặc kích thích các tế bào của chính cơ thể để sản xuất các protein hoặc kháng thể điều trị nhằm chống lại bệnh tật. Trọng tâm trong việc phát triển trị liệu của công ty là Nền tảng Công nghệ NAV độc quyền, một hệ thống phân phối gen dựa trên virus liên kết adeno. Tài sản nghiên cứu chính của công ty, RGX-314, hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III để điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác thể ướt. Danh mục sản phẩm của công ty cũng bao gồm RGX-121 và RGX-111, cả hai đều đang trong các thử nghiệm Giai đoạn I/II lần lượt cho bệnh mucopolysaccharidosis loại II và loại I; RGX-181, đang trong quá trình phát triển tiền lâm sàng cho bệnh ceroid lipofuscinosis thần kinh loại II ở trẻ em lớn; RGX-202, đang trải qua đánh giá Giai đoạn I/II cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne; và RGX-381, đang ở giai đoạn tiền lâm sàng để giải quyết các biểu hiện ở mắt của bệnh CLN2. Ngoài các chương trình nội bộ, Regenxbio Inc. còn cấp phép Nền tảng Công nghệ NAV của mình cho các doanh nghiệp dược phẩm và công nghệ sinh học khác. Công ty cũng duy trì một thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Neurimmune AG để thúc đẩy các liệu pháp gen tiên tiến. Được thành lập vào năm 2008, Regenxbio Inc. có trụ sở chính tại Rockville, Maryland.