Regenxbio 

Regenxbio Inc là một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen. Các ứng viên sản phẩm của công ty được thiết kế để đưa gen vào tế bào nhằm khắc phục các khiếm khuyết di truyền hoặc cho phép sản xuất các protein điều trị. Công ty đang phát triển một danh mục các liệu pháp gen đang được nghiên cứu bằng cách sử dụng Nền tảng Công nghệ NAV dựa trên các vector virus liên kết với adeno (AAV). Các chương trình nghiên cứu và phát triển nội bộ của công ty tập trung vào các liệu pháp điều trị các bệnh về võng mạc, cơ thần kinh và thoái hóa thần kinh.