Regenxbio 

REGENXBIO Inc., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, cung cấp các ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen để chuyển giao gen đến các tế bào nhằm giải quyết các khiếm khuyết di truyền hoặc để cho phép các tế bào trong cơ thể sản xuất các protein hoặc kháng thể điều trị nhằm tác động đến bệnh tật. Các ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen của công ty dựa trên Nền tảng Công nghệ NAV, một nền tảng giao gene virus adeno liên kết độc quyền. Ứng cử viên sản phẩm chính của công ty là RGX-314, hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III để điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt. Công ty cũng đang phát triển RGX-121, hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis loại II; RGX-111, hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis loại I; RGX-181, hiện đang trong giai đoạn tiền lâm sàng để điều trị bệnh lipofuscinosis neuron ceroid muộn loại II; RGX-202, để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II; và RGX-381, để điều trị các biểu hiện mắt của bệnh CLN2 hiện đang trong giai đoạn tiền lâm sàng. REGENXBIO Inc. cũng cấp phép Nền tảng Công nghệ NAV của mình cho các công ty công nghệ sinh học và dược phẩm khác; và có một thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Neurimmune AG để phát triển các liệu pháp gen mới. REGENXBIO Inc. được thành lập vào năm 2008 và có trụ sở tại Rockville, Maryland.