Biomarin Pharmaceutical 

Công ty TNHH BioMarin Pharmaceutical, một công ty sinh học, tham gia vào việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp cho các bệnh hiếm gặp và các tình trạng y tế đe dọa tính mạng tại Hoa Kỳ, Châu Âu, Mỹ Latinh, Trung Đông, Châu Á Thái Bình Dương và quốc tế. Các sản phẩm của công ty bao gồm VIMIZIM, một liệu pháp thay thế enzyme cho việc điều trị mucopolysaccharidosis (MPS) loại IV A, một rối loạn lưu trữ lysosome; VOXZOGO, một dạng tiêm một lần mỗi ngày của peptide natriuretic loại C (CNP) để điều trị chứng achondroplasia; NAGLAZYME, một dạng tái tổ hợp của N-acetylgalactosamine 4-sulfatase cho bệnh nhân mắc MPS VI; và PALYNZIQ, một enzyme phenylalanine (Phe) amoniac lyase tái tổ hợp PEGylated được đưa qua tiêm dưới da để giảm nồng độ Phe trong máu. Công ty cũng phát triển BRINEURA, một tripeptidyl peptidase 1 tái tổ hợp cho việc điều trị bệnh nhân mắc ceroid lipofuscinosis loại 2, một dạng bệnh Batten; ALDURAZYME, một protein tinh khiết được thiết kế giống như một dạng tự nhiên của enzyme alpha-L-iduronidase của con người; KUVAN, một dạng uống tổng hợp độc quyền của 6R-BH4 được sử dụng để điều trị bệnh nhân mắc phenylketonuria, một bệnh chuyển hóa di truyền; và ROCTAVIAN, một vector virus liên kết adeno cho việc điều trị bệnh hemophilia A nặng. Các sản phẩm đang phát triển của công ty bao gồm BMN 333, một CNP tác dụng lâu dài hơn cho việc điều trị nhiều rối loạn tăng trưởng, chẳng hạn như achondroplasia và hypochondroplasia; BMN 349, một liệu pháp uống cho việc điều trị bệnh gan liên quan đến thiếu alpha-1 antitrypsin; và BMN 351, một oligonucleotide cho việc điều trị bệnh Duchenne muscular dystrophy. Công ty phục vụ các hiệu thuốc chuyên biệt, bệnh viện, các cơ quan chính phủ không thuộc Hoa Kỳ, các nhà phân phối và các nhà bán buôn dược phẩm. Công ty có các thỏa thuận cấp phép và hợp tác với Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. và Ares Trading S.A. Công ty được thành lập vào năm 1996 và có trụ sở tại San Rafael, California.