Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. phát triển và thương mại hóa các liệu pháp cho những người mắc các bệnh hiếm gặp và các tình trạng y tế nghiêm trọng, đe dọa đến tính mạng. Các sản phẩm thương mại của công ty bao gồm Vimizim, một liệu pháp thay thế enzyme để điều trị mucopolysaccharidosis (MPS) loại IV A, một rối loạn lưu trữ lysosome; Naglazyme, một dạng tái tổ hợp của N-acetylgalactosamine 4-sulfatase dành cho bệnh nhân MPS VI; và Kuvan, một dạng uống tổng hợp độc quyền của 6R-BH4 được sử dụng để điều trị bệnh nhân mắc phenylketonuria (PKU), một bệnh chuyển hóa di truyền. Các sản phẩm thương mại của công ty cũng bao gồm Palynziq, một enzyme phenylalanine ammonia lyase tái tổ hợp được PEGyl hóa, được tiêm dưới da để giảm nồng độ Phe trong máu; Brineura, một recombinant human tripeptidyl peptidase 1 để điều trị bệnh nhân mắc ceroid lipofuscinosis loại 2, một dạng của bệnh Batten; Voxzogo, một loại thuốc tiêm mỗi ngày một lần là chất tương tự peptide lợi niệu loại c để điều trị chứng loạn sản sụn; và Aldurazyme, một protein tinh khiết được thiết kế giống hệt với dạng tự nhiên của enzyme alpha-L-iduronidase ở người. Ngoài ra, công ty còn phát triển valoctocogene roxaparvovec, một vector virus liên kết adeno, đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III để điều trị bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A nghiêm trọng; BMN 307, một liệu pháp gen qua trung gian AAV5, đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 để bình thường hóa nồng độ Phe trong máu ở bệnh nhân PKU; và BMN 255 đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 để điều trị bệnh tăng oxalate niệu nguyên phát. Công ty phục vụ các nhà thuốc chuyên dụng, bệnh viện và các cơ quan chính phủ ngoài Hoa Kỳ, cũng như các nhà phân phối và bán buôn dược phẩm tại Hoa Kỳ, Châu Âu, Mỹ Latinh và quốc tế. BioMarin Pharmaceutical Inc. có các thỏa thuận cấp phép và hợp tác với Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., và Asubio Pharma Co., Ltd. Công ty được thành lập vào năm 1996 và có trụ sở chính tại San Rafael, California.