Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. chuyên về việc nghiên cứu và đưa ra thị trường các phương pháp điều trị cho những cá nhân mắc các rối loạn hiếm gặp nghiêm trọng, thường gây tử vong và các tình trạng y tế quan trọng khác. Công ty hiện đang kinh doanh một số sản phẩm dược phẩm chủ chốt. Trong số đó có Vimizim, một liệu pháp thay thế enzyme nhắm vào mucopolysaccharidosis (MPS) loại IV A, một rối loạn lưu trữ lysosome cụ thể, và Naglazyme, một dạng tái tổ hợp của N-acetylgalactosamine 4-sulfatase dành cho những người mắc MPS VI. Một sản phẩm đáng chú ý khác là Kuvan, một phiên bản uống tổng hợp độc đáo của 6R-BH4, được kê đơn cho phenylketonuria (PKU), một tình trạng rối loạn chuyển hóa di truyền. Tiếp tục mở rộng danh mục sản phẩm, BioMarin cung cấp Palynziq, một enzyme phenylalanine ammonia lyase tái tổ hợp được PEG hóa, được dùng qua tiêm dưới da để giảm nồng độ Phe trong máu. Ngoài ra còn có Brineura, một recombinant human tripeptidyl peptidase 1 được sử dụng trong điều trị ceroid lipofuscinosis loại 2, một biến thể của bệnh Batten; Voxzogo, một chất tương tự peptide natriuretic loại c tiêm hàng ngày cho bệnh achondroplasia; và Aldurazyme, một protein tinh chế mô phỏng enzyme alpha-L-iduronidase tự nhiên ở người. Bên cạnh các sản phẩm đã được thiết lập, BioMarin có một danh mục phát triển mạnh mẽ. Danh mục này bao gồm valoctocogene roxaparvovec, một vector virus liên kết adeno đang trong quá trình thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III cho bệnh máu khó đông A nghiêm trọng. Ngoài ra, BMN 307, một liệu pháp gen qua trung gian AAV5, đang trong các thử nghiệm Giai đoạn 1/2, nhằm mục đích bình thường hóa nồng độ phenylalanine trong máu ở bệnh nhân PKU, trong khi BMN 255 cũng đang trong các thử nghiệm Giai đoạn 1/2 cho bệnh tăng oxalate máu nguyên phát. Khách hàng của công ty bao gồm các nhà thuốc chuyên dụng, bệnh viện, các cơ quan y tế chính phủ quốc tế và một mạng lưới các nhà phân phối và bán buôn dược phẩm. Các dịch vụ này tiếp cận bệnh nhân và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe trên khắp Hoa Kỳ, Châu Âu, Mỹ Latinh và các thị trường toàn cầu khác. BioMarin duy trì các thỏa thuận cấp phép chiến lược và liên minh hợp tác với các đối tác như Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., và Asubio Pharma Co., Ltd. Được thành lập vào năm 1996, trụ sở chính của công ty đặt tại San Rafael, California.