Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., một công ty dược phẩm sinh học đang trong giai đoạn thương mại hóa, tập trung vào việc khám phá và phát triển các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA, nền tảng siRNA, liệu pháp gen và các phương thức trị liệu di truyền khác để điều trị các bệnh hiếm gặp. Công ty cung cấp EXONDYS 51 để điều trị bệnh Duchenne ở những bệnh nhân có đột biến gen dystrophin đã được xác nhận có thể áp dụng phương pháp bỏ qua exon 51; VYONDYS 53 để điều trị bệnh Duchenne ở những bệnh nhân có đột biến gen dystrophin đã được xác nhận có thể áp dụng phương pháp bỏ qua exon 53; AMONDYS 45 để điều trị bệnh Duchenne ở những bệnh nhân có đột biến gen dystrophin đã được xác nhận có thể áp dụng phương pháp bỏ qua exon 45; và ELEVIDYS, một liệu pháp gen dựa trên AAV, được chống chỉ định cho những bệnh nhân có bất kỳ sự mất đoạn nào ở exon 8 và/hoặc exon 9 trong gen Duchenne. Công ty cũng đang phát triển SRP-9003, một chương trình liệu pháp gen để điều trị LGMD2E; SRP-1001 nhằm mục tiêu chọn lọc và làm giảm DUX4 bằng cách sử dụng RNAi trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2a; và SRP-1003 để giảm biểu hiện của gen DMPK trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2a. Công ty có các thỏa thuận hợp tác và cấp phép với F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; Đại học Tây Úc; Bệnh viện Nhi Nationwide; Hansa Biopharma; và Đại học Duke. Công ty được thành lập vào năm 1980 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.