Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại, tập trung vào việc phát hiện và phát triển các liệu pháp nhắm vào RNA, liệu pháp gen và các phương thức điều trị di truyền khác cho việc điều trị các bệnh hiếm gặp. Công ty cung cấp tiêm EXONDYS 51 để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne) ở những bệnh nhân có đột biến đã được xác nhận của gen dystrophin có thể bỏ qua exon 51; và VYONDYS 53 cho việc điều trị Duchenne ở những bệnh nhân có đột biến đã được xác nhận của gen dystrophin có thể bỏ qua exon 53. Công ty cũng đang phát triển AMONDYS 45, một ứng cử viên sản phẩm sử dụng hóa học oligomer morpholino phosphorodiamidate và công nghệ bỏ qua exon để bỏ qua exon 45 của gen dystrophin; SRP-5051, một PMO liên hợp peptide liên kết với exon 51 của pre-mRNA dystrophin; SRP-9001, một chương trình liệu pháp gen micro-dystrophin DMD; và SRP-9003, một chương trình liệu pháp gen cho các bệnh loạn dưỡng cơ vùng vai. Công ty có các thỏa thuận hợp tác với F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; và StrideBio. Công ty được thành lập vào năm 1980 và có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts.