PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc., một công ty dược phẩm sinh học, tập trung vào việc phát hiện, phát triển và thương mại hóa thuốc cho bệnh nhân mắc các rối loạn hiếm gặp. Danh mục sản phẩm của công ty bao gồm các sản phẩm thương mại và các ứng cử viên sản phẩm ở nhiều giai đoạn phát triển khác nhau, bao gồm lâm sàng, tiền lâm sàng và nghiên cứu và phát hiện, tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho nhiều lĩnh vực điều trị, chẳng hạn như bệnh hiếm. Công ty cung cấp Translarna và Emflaza để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne ở Khu vực Kinh tế Châu Âu và Hoa Kỳ, cũng như để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne do đột biến nonsense ở Brazil và Nga; thương mại hóa Tegsedi và Waylivra để điều trị các bệnh hiếm ở Mỹ Latinh và Caribbean; và tiếp thị Evrysdi để điều trị teo cơ tủy sống ở người lớn và trẻ em từ hai tháng tuổi trở lên ở Brazil. Nền tảng splicing của công ty bao gồm PTC518, đang được phát triển để điều trị bệnh Huntington. PTC Therapeutics, Inc. có các hợp tác với F. Hoffman-La Roche Ltd và Hoffman-La Roche Inc., cũng như Quỹ Teo cơ tủy sống để thúc đẩy nghiên cứu phát hiện và phát triển thuốc trong y học tái tạo; và Akcea Therapeutics, Inc. để thương mại hóa Tegsedi và Waylivra cho việc điều trị các bệnh hiếm ở Mỹ Latinh và Caribbean. PTC Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 1998 và có trụ sở tại South Plainfield, New Jersey.