Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., một công ty sinh học giai đoạn thương mại, cung cấp các loại thuốc nhắm vào RNA tại Hoa Kỳ. Công ty cung cấp TRYNGOLZA giảm mức triglyceride ở người lớn mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS) và viêm tụy cấp; WAINUA để điều trị bệnh đa dây thần kinh do amyloidosis di truyền transthyretin (ATTRv-PN) ở người lớn; và SPINRAZA cho bệnh nhân nhi và người lớn mắc bệnh teo cơ tủy sống (SMA). Công ty cũng cung cấp QALSODY để điều trị Bệnh Xơ cứng teo cơ một bên (ALS); TEGSEDI để điều trị ATTRv-PN ở người lớn; và WAYLIVRA để điều trị FCS và lipodystrophy gia đình một phần. Công ty cũng phát triển các sản phẩm trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, chẳng hạn như Olezarsen cho bệnh nhân có mức triglyceride cao (SHTG) và bệnh tim mạch (CVD); Donidalorsen cho bệnh nhân mắc bệnh phù di truyền; và Zilganerse, một phương pháp điều trị tiềm năng cho những người mắc bệnh Alexander đã được xác nhận gen, cũng như ION582 đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho phương pháp điều trị tiềm năng AS, một bệnh lý thần kinh di truyền hiếm gặp. Ngoài ra, công ty phát triển Eplontersen để phân hủy mRNA TTR đột biến và loại hoang dã thông qua việc gắn vào mRNA TTR; Pelacarsen để ức chế sản xuất apolipoprotein(a) trong gan nhằm cung cấp một cách tiếp cận trực tiếp để giảm lipoprotein(a); Bepirovirsen để ức chế sản xuất protein virus liên quan đến virus viêm gan B; Sefaxersen để giảm sản xuất yếu tố bổ sung B và giảm hoạt hóa con đường bổ sung thay thế; và Ulefnersen để giảm sản xuất sarcoma kết hợp, cũng như các loại thuốc điều tra giai đoạn giữa khác. Công ty có sự hợp tác chiến lược với Biogen để điều trị các rối loạn thần kinh; và thỏa thuận hợp tác và cấp phép với GSK, AstraZeneca, Novartis và Roche, cũng như với Metagenomi. Công ty được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở tại Carlsbad, California.