Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thương mại hóa, cung cấp các loại thuốc nhắm mục tiêu RNA tại Hoa Kỳ. Công ty cung cấp TRYNGOLZA giúp giảm mức triglyceride ở người lớn mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS) và viêm tụy cấp; DAWNZERA để dự phòng ngăn ngừa các cơn phù mạch di truyền ở người lớn; WAINUA để điều trị bệnh đa dây thần kinh do amyloidosis liên quan đến transthyretin di truyền (ATTRv-PN) ở người lớn; và SPINRAZA cho bệnh nhân nhi và người lớn mắc bệnh teo cơ tủy (SMA). Công ty cũng cung cấp QALSODY để điều trị bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (ALS); TEGSEDI để điều trị ATTRv-PN ở người lớn; và WAYLIVRA để điều trị FCS và chứng loạn dưỡng mỡ một phần gia đình. Công ty cũng đang phát triển các sản phẩm trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3, chẳng hạn như Olezarsen cho bệnh nhân tăng triglyceride máu (SHTG) và bệnh tim mạch (CVD); và Zilganerse, một phương pháp điều trị tiềm năng cho những người được xác nhận mắc bệnh Alexander về mặt di truyền, cũng như ION582 đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 để điều trị tiềm năng cho AS, một bệnh thần kinh di truyền hiếm gặp. Ngoài ra, công ty đang phát triển Eplontersen để phân hủy mRNA TTR đột biến và loại hoang dã thông qua việc liên kết với mRNA TTR; Pelacarsen để ức chế sản xuất apolipoprotein(a) trong gan nhằm cung cấp một phương pháp tiếp cận trực tiếp để giảm lipoprotein(a); Bepirovirsen để ức chế sản xuất các protein virus liên quan đến virus viêm gan B; Sefaxersen để giảm sản xuất bổ thể yếu tố B và hạ thấp sự kích hoạt con đường bổ thể thay thế; và Ulefnersen để giảm sản xuất fused in sarcoma, cùng với các loại thuốc nghiên cứu khác trong giai đoạn giữa của danh mục sản phẩm. Công ty có sự hợp tác chiến lược với Biogen để điều trị các rối loạn thần kinh; và các thỏa thuận hợp tác và cấp phép với GSK, AstraZeneca, Novartis, Roche, cũng như với Metagenomi. Công ty được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở chính tại Carlsbad, California.