Arrowhead Pharmaceuticals 

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở tại Pasadena, California, là một công ty dược phẩm sinh học chuyên nghiên cứu và phát triển các phương pháp điều trị tiên tiến cho các bệnh phức tạp và khó điều trị tại Hoa Kỳ. Danh mục trị liệu sâu rộng của công ty chủ yếu tận dụng công nghệ can thiệp RNA (RNAi). Trong số các chương trình lâm sàng tiên tiến của công ty có: ARO-AAT, một liệu pháp Giai đoạn II nhắm vào các bệnh về gan liên quan đến thiếu hụt alpha-1 antitrypsin; ARO-APOC3, đang trong quá trình đánh giá lâm sàng Giai đoạn 2b và Giai đoạn 3 cho chứng tăng triglyceride máu; ARO-ANG3, hiện đang trong quá trình phát triển Giai đoạn 2b nhằm giảm sản xuất protein giống angiopoietin 3; và ARO-HIF2, một ứng viên Giai đoạn 1b được thiết kế để điều trị ung thư biểu mô tế bào thận clear cell. Arrowhead cũng có một số hợp chất trong giai đoạn phát triển lâm sàng sớm hơn, bao gồm ARO-HSD trong Giai đoạn 1/2a cho các bệnh gan khác, ARO-ENaC trong Giai đoạn 1/2a, nhằm giảm tiểu đơn vị alpha của kênh natri biểu mô trong đường hô hấp, và ARO-C3, cũng trong Giai đoạn 1/2a, dành cho các bệnh liên quan đến bổ thể. Để mở rộng danh mục đầu tư đa dạng, công ty đang tích cực phát triển ARO-Lung2 cho bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính (COPD), ARO-DUX4 cho bệnh loạn dưỡng cơ mặt vai cánh tay, ARO-XDH cho bệnh gout không kiểm soát được, và ARO-COV cho COVID-19 và các tác nhân gây bệnh qua đường hô hấp khác. Ngoài các chương trình nội bộ cốt lõi, Arrowhead còn tham gia vào quá trình phát triển JNJ-3989, một liệu pháp RNAi tiêm dưới da cho nhiễm virus viêm gan B mãn tính; Olpasiran, nhằm giảm sản xuất apolipoprotein A; và ARO-AMG1, nhắm vào các con đường tim mạch đã được xác nhận về mặt di truyền. Các hợp tác chiến lược là một phần không thể thiếu trong nỗ lực phát triển của Arrowhead. Công ty có thỏa thuận cấp phép và nghiên cứu với Janssen Pharmaceuticals, Inc. để cùng phát triển ARO-JNJ1, ARO-JNJ2 và ARO-JNJ3, tất cả đều là các liệu pháp RNAi tập trung vào các mục tiêu biểu hiện ở gan. Ngoài ra, Arrowhead còn có quan hệ đối tác nghiên cứu và cấp phép với Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. để phát triển một ứng viên liệu pháp RNAi dành riêng cho bệnh gan.