Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc., một công ty chỉnh sửa gen, tập trung vào việc phát triển các liệu pháp. Các chương trình in vivo của công ty bao gồm NTLA-2001, hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin; và NTLA-2002 để điều trị bệnh phù mạch di truyền, cũng như các chương trình khác tập trung vào gan bao gồm hemophilia A và hemophilia B, hyperoxaluria loại 1 và thiếu hụt alpha-1 antitrypsin. Dòng sản phẩm ex vivo của nó bao gồm NTLA-5001 để điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp; và các chương trình độc quyền tập trung vào việc phát triển liệu pháp tế bào kỹ thuật để điều trị các rối loạn ung thư và tự miễn dịch khác nhau. Ngoài ra, nó cung cấp các công cụ bao gồm hệ thống Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. có các thỏa thuận cấp phép và hợp tác với Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. để kỹ thuật hóa các tế bào gốc huyết học để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. để cùng phát triển các sản phẩm tiềm năng cho việc điều trị hemophilia A và hemophilia B; Ospedale San Raffaele; và một sự hợp tác chiến lược với SparingVision SAS để phát triển các loại thuốc gen mới sử dụng công nghệ CRISPR/Cas9 để điều trị các bệnh về mắt. Công ty trước đây được biết đến với tên AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 2014 và có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts.