Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc. hoạt động như một công ty chỉnh sửa bộ gen đang ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào việc phát triển các liệu pháp có tiềm năng chữa khỏi bệnh bằng cách sử dụng công nghệ dựa trên CRISPR/Cas9. Công ty cung cấp công nghệ các đoạn lặp lại ngắn có cấu trúc palindrome cách quãng đều đặn (CRISPR)/CRISPR associated 9 (Cas9) để chỉnh sửa bộ gen. Công ty cung cấp một nền tảng mô-đun để thúc đẩy các liệu pháp in vivo và ex vivo cho các bệnh lý. Các ứng viên sản phẩm in vivo của công ty bao gồm nexiguran ziclumeran, hoặc NTLA-2001 để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin; và NTLA-2002 để điều trị phù mạch di truyền. Ngoài ra, công ty còn cung cấp các ứng viên sản phẩm để điều trị miễn dịch ung thư và các bệnh tự miễn, cùng nhiều chương trình in vivo nhằm giải quyết các bệnh có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể bằng cách đưa các liệu pháp chỉnh sửa gen đến các cơ quan bên ngoài gan. Công ty có thỏa thuận cấp phép và hợp tác với AvenCell Therapeutics, Inc. để phát triển các liệu pháp tế bào CAR-T vạn năng đồng loài; Kyverna Therapeutics, Inc. để phát triển liệu pháp tế bào CD19 CAR-T đồng loài nhằm điều trị các bệnh tự miễn trung gian qua tế bào B khác nhau; ONK Therapeutics, Ltd. để phát triển các liệu pháp tế bào NK được kỹ thuật hóa nhằm chữa trị cho bệnh nhân ung thư; và ReCode Therapeutics, Inc. để phát triển các loại thuốc di truyền mới nhằm điều trị bệnh xơ nang. Công ty cũng có các thỏa thuận hợp tác với Regeneron Pharmaceuticals, Inc., SparingVision SAS và Rewrite Therapeutics Inc. Công ty trước đây được gọi là AZRN, Inc. và đã đổi tên thành Intellia Therapeutics, Inc. vào tháng 7 năm 2014. Intellia Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 2014 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.