Beam Therapeutics 

Beam Therapeutics, được thành lập vào năm 2017 và có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts, hoạt động như một công ty dược phẩm sinh học tiên phong. Sứ mệnh cốt lõi của công ty bao gồm việc kỹ thuật hóa các phương pháp điều trị di truyền chính xác để giải quyết một loạt các bệnh lý nghiêm trọng ở người, chủ yếu tại Hoa Kỳ. Danh mục phát triển của công ty bao gồm một số ứng viên chính: BEAM-101 đang được thúc đẩy để điều trị cả bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia. BEAM-102 được thiết kế đặc biệt để giải quyết bệnh hồng cầu hình liềm. BEAM-201, một liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên chimeric đồng loài, đang được nghiên cứu cho những cá nhân mắc bệnh bạch cầu cấp dòng lympho tế bào T tái phát hoặc kháng trị. BEAM-301 là một ứng viên nhắm mục tiêu vào gan dành cho bệnh nhân mắc bệnh dự trữ glycogen loại Ia. Ngoài các chương trình trọng điểm này, Beam Therapeutics cũng đang tham gia thiết kế các phương pháp điều trị cho tình trạng thiếu hụt alpha-1 antitrypsin, các bệnh lý về mắt khác nhau và các rối loạn khác ảnh hưởng đến gan, hệ thống cơ và hệ thần kinh trung ương. Để thúc đẩy các mục tiêu nghiên cứu và phát triển, Beam Therapeutics đã thiết lập nhiều liên minh và quan hệ đối tác chiến lược. Các liên minh này bao gồm hợp tác với Bệnh viện Nhi Boston; một thỏa thuận nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng với Magenta Therapeutics, Inc.; một thỏa thuận cấp phép với Sana Biotechnology, Inc.; và một quan hệ đối tác nghiên cứu với Viện Nhãn khoa Phân tử và Lâm sàng Basel. Ngoài ra, công ty còn duy trì các hợp tác nghiên cứu với cả Pfizer Inc. và Apellis Pharmaceuticals, Inc., cùng với một thỏa thuận hợp tác và cấp phép toàn diện với Verve Therapeutics, Inc.