Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. là một công ty sinh học dược phẩm chuyên về khám phá, phát triển và thương mại hóa các giải pháp điều trị sáng tạo tận dụng công nghệ can thiệp ribonucleic acid (RNAi). Danh mục các phương pháp điều trị dựa trên RNAi mạnh mẽ của công ty giải quyết một loạt các lĩnh vực điều trị quan trọng, bao gồm các rối loạn di truyền di truyền, các tình trạng tim mạch - chuyển hóa, các bệnh truyền nhiễm ở gan, cũng như các rối loạn hệ thần kinh trung ương (CNS) và nhãn khoa. Hiện tại, Alnylam cung cấp một số liệu pháp đã được phê duyệt: ONPATTRO (patisiran) dành cho người lớn bị bệnh đa dây thần kinh liên quan đến bệnh amyloid do transthyretin di truyền; GIVLAARI cho bệnh nhân trưởng thành bị bệnh porphyrin gan cấp tính (AHP); và OXLUMO (lumasiran) cho bệnh tăng oxalate niệu nguyên phát loại 1 (PH1). Ngoài danh mục thương mại, công ty còn duy trì một danh mục phát triển tích cực. Các liệu pháp nghiên cứu chính bao gồm givosiran, hướng tới bệnh nhân thanh thiếu niên mắc AHP; patisiran, đang được nghiên cứu cho bệnh amyloid do transthyretin (ATTR) kèm bệnh cơ tim; cemdisiran cho các rối loạn liên quan đến bổ thể; ALN-AAT02 cho bệnh gan liên quan đến thiếu hụt AAT; ALN-HBV02 cho nhiễm virus viêm gan B mãn tính; Zilebesiran cho tăng huyết áp; và ALN-HSD cho viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH). Ngoài ra, các ứng viên khác như Fitusiran cho bệnh máu khó đông và các rối loạn chảy máu, Inclisiran cho tăng cholesterol máu, mở rộng chỉ định cho lumasiran đối với PH1 giai đoạn tiến triển và sỏi thận tái phát, và vutrisiran cho bệnh amyloid ATTR (hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3) cũng đang được tiến hành. Alnylam cũng tham gia vào các liên minh chiến lược với các tập đoàn dược phẩm hàng đầu khác. Các hợp tác đáng chú ý bao gồm hợp tác với Regeneron Pharmaceuticals, Inc., tập trung vào việc khám phá và phát triển các liệu pháp RNAi cho các mục tiêu nhãn khoa và CNS, và với Sanofi Genzyme để phát triển và thương mại hóa rộng rãi hơn các liệu pháp RNAi. Các thỏa thuận cấp phép và đối tác khác cũng được thiết lập với các đơn vị như Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., và PeptiDream, Inc. Được thành lập vào năm 2002, Alnylam Pharmaceuticals đặt trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.