Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., một công ty sinh học dược phẩm, tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới dựa trên sự can thiệp của axit ribonucleic (RNAi). Danh mục các liệu pháp RNAi đang nghiên cứu của công ty tập trung vào các loại thuốc di truyền, các bệnh chuyển hóa tim mạch, các bệnh truyền nhiễm ở gan và các bệnh về hệ thần kinh trung ương (CNS)/mắt. Các sản phẩm đã được thương mại hóa của công ty bao gồm ONPATTRO (patisiran), một loại thuốc tiêm phức hợp lipid để điều trị bệnh đa dây thần kinh do amyloidosis liên quan đến transthyretin di truyền ở người lớn; GIVLAARI để điều trị người lớn bị bệnh porphyria gan cấp tính (AHP); và OXLUMO (lumasiran) để điều trị bệnh tăng oxalate niệu nguyên phát loại 1 (PH1). Ngoài ra, công ty đang phát triển givosiran để điều trị bệnh nhân thanh thiếu niên bị AHP; patisiran để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin, hoặc ATTR amyloidosis, kèm theo bệnh cơ tim; cemdisiran để điều trị các bệnh liên quan đến bổ thể; ALN-AAT02 để điều trị bệnh gan liên quan đến thiếu hụt AAT; ALN-HBV02 để điều trị nhiễm HBV mãn tính; Zilebesiran để điều trị tăng huyết áp; và ALN-HSD để điều trị NASH. Hơn nữa, công ty cung cấp Fitusiran để điều trị bệnh máu khó đông và các rối loạn chảy máu hiếm gặp, Inclisiran để điều trị tăng cholesterol máu, lumasiran để điều trị PH1 giai đoạn tiến triển và sỏi thận tái phát, và vutrisiran để điều trị ATTR amyloidosis, hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng pha 3. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. có các hợp tác chiến lược với Regeneron Pharmaceuticals, Inc. để khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp RNAi cho một loạt các bệnh bằng cách tác động vào các mục tiêu điều trị biểu hiện ở mắt và CNS; và Sanofi Genzyme để khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp RNAi. Công ty cũng có các thỏa thuận cấp phép và hợp tác với Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; và PeptiDream, Inc. Công ty được thành lập vào năm 2002 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.