Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., một công ty sinh dược phẩm, tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới dựa trên can thiệp axit ribonucleic. Dòng sản phẩm nghiên cứu của công ty về liệu pháp RNAi tập trung vào thuốc di truyền, bệnh tim chuyển hóa, bệnh nhiễm trùng gan và bệnh hệ thần kinh trung ương (CNS)/mắt. Các sản phẩm đã được tiếp thị của công ty bao gồm ONPATTRO (patisiran), một loại tiêm phức hợp lipid để điều trị bệnh đa dây thần kinh do amiloidosis trung gian transthyretin ở người lớn; GIVLAARI để điều trị cho người lớn mắc bệnh porphyria gan cấp tính (AHP); và OXLUMO (lumasiran) để điều trị bệnh hyperoxaluria nguyên phát loại 1 (PH1). Ngoài ra, công ty đang phát triển givosiran để điều trị cho bệnh nhân thanh thiếu niên mắc AHP; patisiran để điều trị amiloidosis transthyretin, hoặc amiloidosis ATTR, có kèm theo bệnh cơ tim; cemdisiran để điều trị các bệnh liên quan đến bổ sung; ALN-AAT02 để điều trị bệnh gan liên quan đến thiếu hụt AAT; ALN-HBV02 để điều trị nhiễm HBV mãn tính; Zilebesiran để điều trị tăng huyết áp; và ALN-HSD để điều trị NASH. Hơn nữa, công ty cung cấp Fitusiran để điều trị bệnh máu khó đông và các rối loạn chảy máu hiếm gặp, Inclisiran để điều trị tăng cholesterol máu, lumasiran để điều trị PH1 tiến triển và sỏi thận tái phát, và vutrisiran để điều trị amiloidosis ATTR, hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. có các hợp tác chiến lược với Regeneron Pharmaceuticals, Inc. để khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp RNAi cho một loạt các bệnh bằng cách giải quyết các mục tiêu điều trị được biểu hiện trong mắt và CNS; và Sanofi Genzyme để khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp RNAi. Công ty cũng có các thỏa thuận cấp phép và hợp tác với Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; và PeptiDream, Inc. Công ty được thành lập vào năm 2002 và có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts.