CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, một công ty chỉnh sửa gen, tập trung vào việc phát triển các loại thuốc dựa trên gen mang tính chuyển đổi cho các bệnh nghiêm trọng ở người. Công ty phát triển các sản phẩm của mình bằng cách sử dụng công nghệ Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/protein liên kết CRISPR 9 (Cas9), một công nghệ chỉnh sửa gen cho phép thực hiện các thay đổi chính xác trong DNA gen. Công ty có một danh mục các chương trình điều trị trong nhiều lĩnh vực bệnh tật, bao gồm bệnh hemoglobin, ung thư, y học tái tạo và các bệnh hiếm. Ứng cử viên sản phẩm hàng đầu của công ty là CTX001, một liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR ex vivo để điều trị bệnh nhân mắc bệnh beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu hoặc bệnh hồng cầu hình liềm nặng, trong đó các tế bào gốc huyết học của bệnh nhân được thiết kế để sản xuất mức độ cao của hemoglobin thai nhi trong các tế bào hồng cầu. Công ty cũng phát triển CTX110, một liệu pháp CAR-T allogeneic chỉnh sửa gen từ người hiến tặng nhắm vào các khối u ác tính dương tính với cụm phân biệt 19; CTX120, một liệu pháp nghiên cứu nhắm vào kháng nguyên trưởng thành B-cell để điều trị bệnh đa u tủy tái phát hoặc kháng trị; và CTX130 để điều trị các khối u rắn và các bệnh ác tính huyết học. Ngoài ra, công ty phát triển các chương trình y học tái tạo; và các chương trình bệnh di truyền in vivo và khác để điều trị bệnh tích trữ glycogen Ia, bệnh cơ Duchenne, bệnh cơ myotonic loại 1 và xơ nang. Công ty có các quan hệ đối tác chiến lược với Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. và Capsida Biotherapeutics. Công ty trước đây được biết đến với tên gọi Inception Genomics AG và đã đổi tên thành CRISPR Therapeutics AG vào tháng 4 năm 2014. CRISPR Therapeutics AG được thành lập vào năm 2013 và có trụ sở tại Zug, Thụy Sĩ.