CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, một công ty chỉnh sửa gen, tập trung vào việc phát triển các loại thuốc dựa trên gen cho các bệnh nghiêm trọng bằng cách sử dụng nền tảng Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) độc quyền của mình. Công nghệ CRISPR/Cas9 của công ty là một công nghệ chỉnh sửa gen cho phép thực hiện các thay đổi chính xác và có mục tiêu đối với DNA bộ gen. Công ty có danh mục các chương trình trị liệu trong nhiều lĩnh vực bệnh lý khác nhau, bao gồm các bệnh về huyết sắc tố, ung thư, y học tái tạo và các bệnh hiếm gặp. Ứng viên sản phẩm hàng đầu của công ty là CTX001, một liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR ex vivo để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu hoặc bệnh hồng cầu hình liềm nghiêm trọng, trong đó các tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân được kỹ thuật hóa để sản sinh mức độ hemoglobin bào thai cao trong hồng cầu. Công ty cũng đang phát triển CTX110, một liệu pháp nghiên cứu CAR-T đồng loài chỉnh sửa gen có nguồn gốc từ người hiến tặng nhắm vào các khối u ác tính dương tính với cluster of differentiation 19; CTX120, một liệu pháp nghiên cứu CAR-T đồng loài chỉnh sửa gen có nguồn gốc từ người hiến tặng nhắm vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B để điều trị đa u tủy xương tái phát hoặc kháng trị; và CTX130, một liệu pháp nghiên cứu CAR-T đồng loài chỉnh sửa gen có nguồn gốc từ người hiến tặng nhắm vào Cluster of Differentiation 70 để điều trị các khối u rắn và bệnh lý ác tính về máu khác nhau. Ngoài ra, công ty đang phát triển VCTX210, một ứng viên sản phẩm có nguồn gốc từ tế bào gốc được chỉnh sửa gen để tránh sự đào thải của hệ miễn dịch nhằm điều trị bệnh tiểu đường loại 1; đồng thời theo đuổi các chương trình chỉnh sửa gen in vivo khác nhau nhắm vào các bệnh về gan, phổi, cơ và hệ thần kinh trung ương. Công ty có các quan hệ đối tác chiến lược với Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., và Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG được thành lập vào năm 2013 và có trụ sở chính tại Zug, Thụy Sĩ.