CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) là một công ty công nghệ sinh học chuyên tiên phong trong việc phát triển các loại thuốc dựa trên gen để điều trị các bệnh lý nghiêm trọng. Công ty đạt được điều này thông qua công nghệ Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) độc quyền, cho phép thực hiện các thay đổi chính xác và có mục tiêu vào mã di truyền của một sinh vật. Danh mục sản phẩm tiềm năng sâu rộng của công ty bao gồm các ứng viên điều trị trải dài trên nhiều lĩnh vực y tế, chẳng hạn như rối loạn máu (bệnh hemoglobin), các loại ung thư khác nhau (ung thư học), y học tái tạo và các tình trạng hiếm gặp. Liệu pháp nghiên cứu chủ lực của công ty là CTX001, một phương pháp điều trị chỉnh sửa gen CRISPR ex vivo. Liệu pháp này nhằm mang lại lợi ích cho bệnh nhân mắc bệnh beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu hoặc bệnh hồng cầu hình liềm nghiêm trọng bằng cách sửa đổi các tế bào gốc tạo máu của chính họ để tăng đáng kể việc sản xuất hemoglobin bào thai trong các tế bào hồng cầu. CRISPR Therapeutics cũng đang thúc đẩy một số liệu pháp nghiên cứu CAR-T đồng loài (nguồn gốc từ người hiến tặng) được kỹ thuật di truyền khác: CTX110, được thiết kế để chống lại các khối u ác tính dương tính với cluster of differentiation 19; CTX120, nhắm mục tiêu vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B cho bệnh đa u tủy xương đã tái phát hoặc kháng với các phương pháp điều trị trước đó; và CTX130, tập trung vào Cluster of Differentiation 70 cho một loạt các khối u rắn và ung thư máu. Hơn nữa, công ty đang phát triển VCTX210, một ứng viên sản phẩm có nguồn gốc từ tế bào gốc được chỉnh sửa gen, có khả năng né tránh miễn dịch để điều trị bệnh tiểu đường loại 1. Công ty cũng đang theo đuổi các sáng kiến chỉnh sửa gen in vivo khác nhằm giải quyết các rối loạn ảnh hưởng đến gan, phổi, cơ và hệ thần kinh trung ương. Công ty đã thiết lập các liên minh chiến lược với các đối tác quan trọng, bao gồm Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., và Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG được thành lập vào năm 2013 và có trụ sở chính tại Zug, Thụy Sĩ.