CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, một công ty chỉnh sửa gen, tập trung vào việc phát triển các loại thuốc dựa trên gen cho các bệnh nghiêm trọng ở người bằng cách sử dụng nền tảng Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). CRISPR/Cas9 của công ty là một công nghệ chỉnh sửa gen, một quá trình thay đổi chính xác các trình tự cụ thể của DNA trong bộ gen. Công ty có một danh mục các chương trình điều trị trên nhiều lĩnh vực bệnh lý, bao gồm bệnh lý huyết sắc tố, liệu pháp tế bào CAR T, in vivo và tiểu đường tuýp 1, cũng như phát triển các chương trình CAR T thử nghiệm, bao gồm chương trình CAR T tự thân, chỉnh sửa gen nhắm vào tế bào T thụ thể kháng nguyên chimeric đồng loài cho các chỉ định tự miễn và ung thư. Sản phẩm ứng cử viên hàng đầu của công ty là CASGEVY, một liệu pháp tế bào chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9 ex vivo để điều trị cho bệnh nhân bị beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu, bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) nghiêm trọng và các bệnh lý huyết sắc tố, trong đó các tế bào gốc và tế bào tiền thân tạo máu của bệnh nhân được chỉnh sửa để tạo ra mức huyết sắc tố bào thai cao trong hồng cầu. Công ty cũng phát triển các liệu pháp tế bào CAR T, bao gồm CTX112 nhắm vào cluster of differentiation 19 (CD19) và CTX131 nhắm vào CD70 cho các chỉ định ung thư và tự miễn; CTX310 và CTX320, chỉnh sửa gen in vivo để giải quyết bệnh tim mạch bằng cách phá vỡ các mục tiêu đã được xác nhận là angiopoietin-like protein 3 và lipoprotein; và CTX211, một ứng cử viên sản phẩm có nguồn gốc từ tế bào gốc hypoimmune, chỉnh sửa gen, đồng loài để điều trị T1D. Công ty có quan hệ đối tác chiến lược với Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG được thành lập vào năm 2013 và có trụ sở chính tại Zug, Thụy Sĩ.