Sangamo Therapeutics 

Sangamo Therapeutics, Inc. là một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng, tập trung vào việc thay đổi cuộc sống của bệnh nhân thông qua việc phát triển các loại thuốc di truyền. Công ty tận dụng các công nghệ nền tảng tiên tiến bao gồm liệu pháp gen, liệu pháp tế bào, chỉnh sửa bộ gen và điều hòa bộ gen để đạt được các mục tiêu của mình. Một nền tảng cốt lõi trong phương pháp của Sangamo là nền tảng công nghệ protein ngón tay kẽm (ZFP) độc quyền. Nền tảng này tạo điều kiện thuận lợi cho việc tạo ra các nuclease ngón tay kẽm, vốn là các protein chuyên biệt có khả năng thay đổi chính xác các trình tự DNA bằng cách chèn hoặc làm bất hoạt các gen cụ thể. Hơn nữa, nó còn sản xuất các yếu tố phiên mã ZFP, các protein được thiết kế để điều chỉnh (tăng hoặc giảm) sự biểu hiện gen. Sangamo có một danh mục lâm sàng mạnh mẽ, với các chương trình chính đang tiến triển qua các giai đoạn khác nhau. SB-525 hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III AFFINE để điều trị bệnh máu khó đông A. Ứng viên liệu pháp gen của họ, ST-920, đang trải qua các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/II STAAR cho bệnh Fabry, trong khi liệu pháp tế bào SAR445136 đang được đánh giá trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/II PRECIZN-1 cho bệnh hồng cầu hình liềm. Các nỗ lực phát triển của công ty cũng mở rộng sang các lĩnh vực điều trị khác, bao gồm TX200, một thụ thể kháng nguyên chimeric để giải quyết tình trạng thải ghép thận không tương thích HLA-A2; KITE-037, một liệu pháp tế bào nhắm mục tiêu ung thư; ST-501 cho các bệnh lý tau; và ST-502, nhằm điều trị các bệnh lý synuclein như bệnh Parkinson và các rối loạn thần kinh cơ khác. Sangamo đã thiết lập nhiều quan hệ đối tác chiến lược và hợp tác với các đơn vị hàng đầu như Biogen MA, Inc.; Kite Pharma, Inc.; Pfizer Inc.; Sanofi S.A.; Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.; Shire International GmbH; Dow AgroSciences LLC; Sigma-Aldrich Corporation; Genentech, Inc.; Open Monoclonal Technology, Inc.; F. Hoffmann-La Roche Ltd và Hoffmann-La Roche Inc.; cùng Viện Y học Tái tạo California. Được thành lập vào năm 1995, ban đầu công ty được biết đến với tên gọi Sangamo BioSciences, Inc. Sau đó, công ty đã đổi sang tên hiện tại là Sangamo Therapeutics, Inc. vào tháng 1 năm 2017. Trụ sở chính của công ty đặt tại Brisbane, California.