Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn thương mại, cung cấp các loại thuốc nhắm mục tiêu RNA tại Hoa Kỳ. Công ty cung cấp TRYNGOLZA giúp giảm mức triglyceride ở người trưởng thành bị hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS) và viêm tụy cấp; DAWNZERA để dự phòng ngăn ngừa các cơn phù mạch di truyền ở người trưởng thành; WAINUA để điều trị bệnh đa dây thần kinh của bệnh amyloidosis do transthyretin di truyền (ATTRv-PN) ở người trưởng thành; và SPINRAZA cho bệnh nhân nhi và người lớn bị teo cơ tủy (SMA). Công ty cũng cung cấp QALSODY để điều trị xơ cứng cột bên teo cơ (ALS); TEGSEDI để điều trị ATTRv-PN ở người trưởng thành; và WAYLIVRA để điều trị FCS và chứng loạn dưỡng mỡ một phần gia đình. Ngoài ra, công ty đang phát triển các sản phẩm trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3, chẳng hạn như Olezarsen cho bệnh nhân tăng triglyceride máu (SHTG) và bệnh tim mạch (CVD); và Zilganerse, một phương pháp điều trị tiềm năng cho những người mắc bệnh Alexander đã được xác nhận về mặt di truyền, cũng như ION582 đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 để điều trị tiềm năng cho AS, một bệnh thần kinh di truyền hiếm gặp. Thêm vào đó, công ty phát triển Eplontersen để phân hủy mRNA TTR đột biến và loại hoang dã thông qua liên kết với mRNA TTR; Pelacarsen để ức chế sản xuất apolipoprotein(a) trong gan nhằm cung cấp phương pháp trực tiếp giảm lipoprotein(a); Bepirovirsen để ức chế sản xuất các protein virus liên quan đến virus viêm gan B; Sefaxersen để giảm sản xuất yếu tố bổ thể B và giảm kích hoạt con đường bổ thể thay thế; và Ulefnersen để giảm sản xuất fused in sarcoma, cũng như các loại thuốc điều tra trong giai đoạn giữa khác. Công ty có sự hợp tác chiến lược với Biogen trong điều trị các rối loạn thần kinh; và thỏa thuận hợp tác và cấp phép với GSK, AstraZeneca, Novartis, và Roche, cũng như với Metagenomi. Công ty được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở chính tại Carlsbad, California.