PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) là một công ty dược phẩm sinh học cam kết nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp đổi mới cho bệnh nhân mắc các rối loạn di truyền hiếm gặp. Danh mục sản phẩm mạnh mẽ của công ty bao gồm cả các liệu pháp đã được thương mại hóa và nhiều ứng viên thuốc thử nghiệm, trải dài qua tất cả các giai đoạn phát triển—từ nghiên cứu sớm và nghiên cứu tiền lâm sàng đến các thử nghiệm lâm sàng—với trọng tâm chính là giải quyết các chỉ định bệnh hiếm gặp khác nhau. Trong số các sản phẩm đã thương mại hóa, PTC Therapeutics cung cấp Translarna và Emflaza, mang lại các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne tại Khu vực Kinh tế Châu Âu và Hoa Kỳ. Translarna cũng giải quyết tình trạng loạn dưỡng cơ Duchenne do đột biến vô nghĩa tại Brazil và Nga. Công ty cũng thương mại hóa Tegsedi và Waylivra cho các tình trạng hiếm gặp khác nhau trên khắp Mỹ Latinh và vùng Caribbean. Ngoài ra, tại Brazil, PTC Therapeutics phân phối Evrysdi như một phương pháp điều trị bệnh teo cơ tủy (SMA) cho bệnh nhân từ hai tháng tuổi trở lên. Tận dụng nền tảng splicing độc quyền của mình, công ty cũng đang tích cực phát triển PTC518, một ứng viên điều trị đầy triển vọng nhằm điều trị bệnh Huntington. Để tăng cường khả năng nghiên cứu và phát triển, PTC Therapeutics đã thiết lập các mối quan hệ hợp tác chiến lược, bao gồm quan hệ đối tác với F. Hoffman-La Roche Ltd và Hoffman-La Roche Inc., cũng như Quỹ Teo cơ tủy, tập trung vào việc thúc đẩy nghiên cứu khám phá và phát triển thuốc, đặc biệt là trong y học tái tạo. Ngoài ra, công ty hợp tác với Akcea Therapeutics, Inc. để thương mại hóa Tegsedi và Waylivra tại khu vực Mỹ Latinh và Caribbean. Được thành lập vào năm 1998, PTC Therapeutics, Inc. đặt trụ sở chính tại South Plainfield, New Jersey.