Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., một công ty sinh học dược phẩm, tập trung vào việc xác định, mua lại, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm mới nhằm điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp và cực kỳ hiếm gặp tại Bắc Mỹ, Mỹ Latinh, Châu Âu, Trung Đông, Châu Phi và Châu Á - Thái Bình Dương. Các sản phẩm sinh học của công ty bao gồm Crysvita (burosumab), một kháng thể nhắm vào yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 để điều trị bệnh hạ phospho máu liên kết với nhiễm sắc thể X, cũng như bệnh nhuyễn xương do khối u; Mepsevii, một liệu pháp thay thế enzyme để điều trị trẻ em và người lớn mắc bệnh Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi để điều trị các rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài; và Evkeeza (evinacumab) để điều trị bệnh tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử. Các ứng viên sản phẩm của công ty đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Pha 3 bao gồm UX143, một kháng thể đơn dòng ở người để điều trị bệnh loạn sản xương; UX111, một ứng viên sản phẩm liệu pháp gen AAV9 để điều trị bệnh nhân mắc hội chứng Sanfilippo loại A, hoặc MPS IIIA, một bệnh lưu trữ lysosome hiếm gặp; DTX401, một ứng viên lâm sàng liệu pháp gen adeno-associated virus 8 (AAV8) để điều trị bệnh nhân mắc bệnh dự trữ glycogen loại Ia; DTX301, một liệu pháp gen AAV8 để điều trị bệnh nhân mắc thiếu hụt ornithine transcarbamylase; và GTX-102, một oligonucleotide antisense để điều trị hội chứng Angelman. Công ty cũng đang phát triển UX701, một liệu pháp gen adeno-associated AAV9 đang trong thử nghiệm lâm sàng Pha 2 để điều trị bệnh gan Wilson. Công ty có các thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Kyowa Kirin Co., Ltd.; Đại học Saint Louis; Viện Nghiên cứu Baylor; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; Đại học Pennsylvania; Regeneron; và Abeona. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. được thành lập vào năm 2010 và có trụ sở chính tại Novato, California.