Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., một công ty sinh dược phẩm, tập trung vào việc xác định, mua lại, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm mới cho việc điều trị các bệnh di truyền hiếm và cực hiếm tại Bắc Mỹ, Mỹ Latinh, Châu Âu, Trung Đông, Châu Phi và Châu Á - Thái Bình Dương. Các sản phẩm sinh học của công ty bao gồm Crysvita (burosumab), một kháng thể nhắm vào yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 23 để điều trị bệnh hạ phosphat máu liên kết X, cũng như osteomalacia do khối u; Mepsevii, một liệu pháp thay thế enzyme cho việc điều trị trẻ em và người lớn mắc bệnh Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi cho việc điều trị các rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài; và Evkeeza (evinacumab) cho việc điều trị bệnh tăng cholesterol huyết gia đình đồng hợp tử. Các ứng cử viên sản phẩm của công ty đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bao gồm UX143, một kháng thể đơn dòng người cho việc điều trị bệnh loãng xương; UX111, một ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen AAV9 cho việc điều trị bệnh nhân mắc hội chứng Sanfilippo loại A, hoặc MPS IIIA, một bệnh lý lưu trữ lysosome hiếm; DTX401, một ứng cử viên liệu pháp gen virus liên kết adenovirus 8 (AAV8) cho việc điều trị bệnh nhân mắc bệnh lưu trữ glycogen loại Ia; DTX301, một liệu pháp gen AAV8 cho việc điều trị bệnh nhân mắc bệnh transcarbamylase ornitin; và GTX-102, một oligonucleotide kháng cảm cho việc điều trị hội chứng Angelman. Công ty cũng phát triển UX701 đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho việc điều trị bệnh Wilson; và UX053 cho việc điều trị bệnh lưu trữ glycogen loại III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. có thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Kyowa Kirin Co., Ltd.; Đại học Saint Louis; Viện Nghiên cứu Baylor; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; Đại học Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; và Arcturus Therapeutics Holdings Inc. Công ty được thành lập vào năm 2010 và có trụ sở tại Novato, California.