Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., một công ty sinh dược phẩm, tập trung vào việc xác định, mua lại, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm mới cho việc điều trị các bệnh di truyền hiếm và cực hiếm tại Bắc Mỹ, Châu Âu và quốc tế. Các sản phẩm sinh học của công ty bao gồm Crysvita (burosumab), một kháng thể nhắm vào yếu tố tăng trưởng sợi 23 để điều trị bệnh hạ phosphat máu liên kết X, cũng như bệnh loãng xương do khối u; Mepsevii, một liệu pháp thay thế enzyme cho việc điều trị trẻ em và người lớn mắc Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi để điều trị các rối loạn oxy hóa axit béo chuỗi dài; và Evkeeza (evinacumab) để điều trị bệnh tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử. Các ứng cử viên sản phẩm của công ty bao gồm DTX401, một ứng cử viên liệu pháp gen virus liên kết adeno 8 (AAV8) cho việc điều trị bệnh nhân mắc bệnh tích trữ glycogen loại Ia; DTX301, một liệu pháp gen AAV8 cho việc điều trị bệnh nhân mắc ornithine transcarbamylase; UX143, một kháng thể đơn dòng người cho việc điều trị bệnh loãng xương; GTX-102, một oligonucleotide kháng cảm cho việc điều trị hội chứng Angelman; UX701, cho việc điều trị bệnh Wilson; và UX053 cho việc điều trị bệnh tích trữ glycogen loại III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. có các thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Kyowa Kirin Co., Ltd.; Đại học Saint Louis; Viện Nghiên cứu Baylor; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; Đại học Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; và Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. được thành lập vào năm 2010 và có trụ sở tại Novato, California.