Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. là một công ty công nghệ sinh học của Mỹ chuyên tạo ra các giải pháp điều trị cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Loại thuốc thử nghiệm tiên tiến nhất của công ty, SGT-001, là một liệu pháp chuyển gen hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/II, được thiết kế để thúc đẩy việc sản xuất protein dystrophin chức năng trong cơ của bệnh nhân. Công ty cũng đang tiến triển với SGT-003, đại diện cho liệu pháp chuyển gen thế hệ tiếp theo dành cho DMD. Ngoài các ứng viên thuốc cụ thể, Solid Biosciences đang tích cực phát triển các công nghệ nền tảng đổi mới, chẳng hạn như "biểu hiện gen kép" (dual gene expression), một kỹ thuật cho phép đóng gói nhiều gen điều trị vào một vector virus duy nhất, và nghiên cứu các thiết kế capsid mới. Công ty duy trì một liên minh chiến lược thông qua thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Ultragenyx Pharmaceutical Inc., tập trung vào việc cùng phát triển và đưa các liệu pháp gen mới cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne ra thị trường. Được thành lập vào năm 2013, Solid Biosciences Inc. điều hành các hoạt động từ trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.