Krystal Biotech 

Krystal Biotech 是一家商业阶段的生物技术公司，致力于在美国研发、生产并商业化用于治疗具有高度未满足医疗需求的疾病的基因药物。该公司将 VYJUVEK (beremagene geperpavec-svdt, 或 B-VEC) 商业化用于治疗营养不良性大疱性表皮分解症 (DEB)。此外，该公司还在开发用于治疗营养不良性大疱性表皮分解症眼部并发症的 KB803；用于治疗神经性角膜炎的 KB801；处于 1 期临床试验阶段用于治疗囊性纤维化的 KB407；用于治疗 Hailey-Hailey 病的 KB111；用于治疗实体瘤的 KB707；用于治疗动态皱纹的 KB304；处于 1/2 期临床试验阶段用于治疗 anti-PD-1 复发/难治性疾病的 KB707；处于 1 期临床试验阶段用于治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症的 KB408；以及处于 2 期临床试验阶段用于治疗美容皮肤状况的 KB301，同时开展使用眼科 B-VEC 治疗 DEB 眼部并发症的开放标签研究。Krystal Biotech 成立于 2016 年，总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。