Travere Therapeutics 

Travere Therapeutics 是一家总部位于加利福尼亚州圣迭戈的生物制药公司，成立于 2008 年，致力于发现、开发、商业化并提供针对罕见病的治疗方案。该公司于 2020 年 11 月更名为现名，此前以 Retrophin, Inc. 的名义运营。其目前的产品组合包括 Chenodal，这是一种口服给药的合成鹅去胆酸，用于溶解放射透性胆结石。另一款核心产品是 Cholbam，这是一种胆汁酸胶囊，用于治疗因单酶缺陷引起的胆汁酸合成障碍的儿童和成人，并作为过氧化物酶体疾病的辅助治疗。此外，公司还提供用于管理纯合子胱氨酸尿症的 tiopronin 片剂 Thiola 和 Thiola EC。在研发管线方面，Travere 正在推进多项治疗候选药物。Sparsentan 目前处于 III 期临床试验阶段，正在研究用于治疗局灶节段性肾小球硬化症和免疫球蛋白 A 肾病。同时正在开发中的还有 TVT-058，这是一种开创性的在研人类酶替代疗法候选药物，目前正处于针对经典同型半胱氨酸尿症的 I/II 期临床试验中。公司积极参与战略合作，与美国国家卫生研究院（NIH）的国家转化科学推进中心签署了合作研究与开发协议。此外，公司还与 CDG Care 和 Alagille Syndrome Alliance 等患者倡导团体开展合作，共同致力于寻找针对 NGLY1 缺乏症和 Alagille 综合征的潜在小分子疗法。