Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. je americká biotechnologická společnost zaměřená na vývoj terapeutických řešení pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD). Její nejpokročilejší experimentální lék, SGT-001, je metoda genové terapie, která se aktuálně nachází ve fázi klinických studií I/II a je navržena tak, aby podpořila produkci funkčního dystrofínu v svalech pacientů. Společnost rovněž postupuje s vývojem SGT-003, což představuje generaci genové terapie určenou pro léčbu DMD. Kromě konkrétních kandidátů na léky Solid Biosciences aktivně vyvíjí inovativní platformové technologie, jako je „duální genová exprese“ – technika umožňující spojit několik terapeutických genů do jediného virálního vektoru – a zkoumá nové návrhy kapsid. Společnost udržuje strategické spojenectví prostřednictvím licenční dohody s Ultragenyx Pharmaceutical Inc., která se zaměřuje na společný vývoj a uvedení na trh nových genových terapií pro Duchennovu svalovou dystrofii. Společnost Solid Biosciences Inc., založená v roce 2013, sídlí ve svém ústředním sídle v Cambridge, Massachusetts.