Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. ist ein aktiv tätiges Biopharma-Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapeutika widmet. Die Kernstrategie besteht in der Modulation des Komplementsystems zur Behandlung verschiedener autoimmuner und entzündlicher Erkrankungen. Der wichtigste Prüfpräparat des Unternehmens, Pegcetacoplan, befindet sich derzeit in der klinischen Phase-III-Prüfung. Diese Therapie in fortgeschrittenem Stadium wird auf ihr Potenzial bei der Behandlung der geografischen Atrophie (GA), einer Form der altersbedingten Makuladegeneration, sowie der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) untersucht. Neben diesem führenden Kandidaten bietet Apellis auch EMPAVELI (eine systemische Formulierung von Pegcetacoplan) an, das für eine Reihe von Indikationen entwickelt wird: in der Hämatologie für Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) und thrombotische Mikroangiopathie im Zusammenhang mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT-TMA); in der Nephrologie für C3-Glomerulopathie (C3G) und immunkomplex-vermittelte membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN); und in der Neurologie für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS). Darüber hinaus verfügt Apellis über eine vielfältige Pipeline, darunter APL-2006, ein dual wirkender C3- und VEGF-Inhibitor für komplementvermittelte Störungen; APL-1030, ein C3-Inhibitor zur Behandlung mehrerer neurodegenerativer Erkrankungen; sowie eine neuartige Kombinationstherapie aus EMPAVELI und small interfering RNA (siRNA) zur Reduzierung der hepatischen C3-Proteinsynthese. Strategische Allianzen spielen eine bedeutende Rolle, unter anderem durch eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) zur gemeinsamen Entwicklung von Pegcetacoplan. Das Unternehmen unterhält zudem eine Forschungspartnerschaft mit Beam Therapeutics Inc., die darauf abzielt, die Base-Editing-Technologie von Beam zu nutzen, um neue Behandlungen für Krankheiten zu erschließen, die durch eine Dysregulation des Komplementsystems verursacht werden. Apellis Pharmaceuticals, Inc. wurde 2009 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Waltham, Massachusetts.