Regenxbio 

Regenxbio Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, bietet Produktkandidaten für Gentherapien an, um Gene in Zellen zu übertragen, um genetische Defekte zu beheben oder um Zellen im Körper zu befähigen, therapeutische Proteine oder Antikörper zu produzieren, die darauf abzielen, Krankheiten zu beeinflussen. Die Produktkandidaten für die Gentherapie basieren auf der NAV-Technologieplattform, einer proprietären Plattform zur Gentherapie mit adenoassoziierten Viren. Der Hauptproduktkandidat des Unternehmens ist RGX-314, der sich in der Phase-III-Studie zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration befindet. Es entwickelt auch RGX-121, das sich in der Phase I/II-Studie zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ II befindet; RGX-111, das sich in der Phase I/II-Studie zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ I befindet; RGX-181, das sich in der präklinischen Phase zur Behandlung der spätkindlichen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ II befindet; RGX-202, zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, das sich in der Phase I/II-Studie befindet; und RGX-381, zur Behandlung der okulären Manifestationen der CLN2-Krankheit, das sich in der präklinischen Phase befindet. Regenxbio Inc. lizenziert auch seine NAV-Technologieplattform an andere biotechnologische und pharmazeutische Unternehmen und hat eine Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung mit Neurimmune AG zur Entwicklung neuartiger Gentherapien. Regenxbio Inc. wurde 2008 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Rockville, Maryland.