Regenxbio 

Regenxbio Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich der Entwicklung von Gentherapie-Kandidaten widmet. Diese Therapien sind darauf ausgelegt, Gene in Zellen einzuschleusen, um entweder genetische Defizite zu korrigieren oder die körpereigenen Zellen zur Produktion therapeutischer Proteine oder Antikörpern zur Bekämpfung von Krankheiten anzuregen. Zentral für die therapeutische Entwicklung ist die proprietäre NAV-Technologieplattform, ein auf adeno-assoziierten Viren basierendes Genübertragungssystem. Das wichtigste investigative Asset des Unternehmens, RGX-314, befindet sich derzeit in klinischen Phase-III-Studien zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration. Die Pipeline umfasst zudem RGX-121 und RGX-111, die sich jeweils in Phase-I/II-Studien für Mukopolysaccharidose Typ II bzw. Typ I befinden; RGX-181, das sich in der präklinischen Entwicklung für die spätinfantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ II befindet; RGX-202, das derzeit in einer Phase-I/II-Evaluierung für Duchenne-Muskeldystrophie steht; sowie RGX-381, das sich im präklinischen Stadium zur Behandlung der okulären Manifestationen der CLN2-Erkrankung befindet. Zusätzlich zu seinen internen Programmen lizenziert Regenxbio Inc. seine NAV-Technologieplattform an andere Biotech- und Pharmaunternehmen. Das Unternehmen unterhält zudem eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Neurimmune AG zur Förderung innovativer Gentherapien. Regenxbio Inc. wurde 2008 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Rockville, Maryland.