Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., ein Biopharmaunternehmen in der kommerziellen Phase, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika, der siRNA-Plattform, Gentherapien und anderen genetischen Therapiemodalitäten zur Behandlung seltener Krankheiten. Das Unternehmen bietet EXONDYS 51 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens an, die für ein Exon-51-Skipping geeignet ist; VYONDYS 53 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die für ein Exon-53-Skipping geeignet ist; AMONDYS 45 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die für ein Exon-45-Skipping geeignet ist; sowie ELEVIDYS, eine AAV-basierte Gentherapie, die bei Patienten mit einer Deletion in Exon 8 und/oder Exon 9 im Duchenne-Gen kontraindiziert ist. Das Unternehmen entwickelt zudem SRP-9003, ein Gentherapieprogramm zur Behandlung von LGMD2E; SRP-1001 zur selektiven gezielten Reduktion von DUX4 mittels RNAi in klinischen Studien der Phase 1/2a; und SRP-1003 zur Reduktion der Expression des DMPK-Gens in klinischen Studien der Phase 1/2a. Es bestehen Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit F. Hoffman-La Roche Ltd, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., der University of Western Australia, dem Nationwide Children's Hospital, Hansa Biopharma und der Duke University. Das Unternehmen wurde 1980 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.