Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika, Gentherapien und anderen genetischen Therapieansätzen zur Behandlung seltener Krankheiten konzentriert. Es bietet die Injektion EXONDYS 51 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Exon-51-Skipping geeignet ist; und VYONDYS 53 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit bestätigter Mutation des Dystrophin-Gens, die für das Exon-53-Skipping geeignet ist. Das Unternehmen entwickelt auch AMONDYS 45, einen Produktkandidaten, der die Chemie von Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomeren und die Exon-Skipping-Technologie verwendet, um Exon 45 des Dystrophin-Gens zu überspringen; SRP-5051, ein peptidkonjugiertes PMO, das an Exon 51 von Dystrophin-pre-mRNA bindet; SRP-9001, ein DMD-Mikro-Dystrophin-Gentherapieprogramm; und SRP-9003, ein Gentherapieprogramm für Hüftgürtel-Muskeldystrophien. Es hat Kooperationsvereinbarungen mit F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; und StrideBio. Das Unternehmen wurde 1980 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.