PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Erforschung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen widmet. Seine robuste Pipeline umfasst sowohl kommerzialisierte Therapien als auch eine Vielzahl experimenteller Wirkstoffkandidaten in allen Entwicklungsstadien – von der frühen Forschung und präklinischen Studien bis hin zu klinischen Studien – mit einem primären Fokus auf die Behandlung verschiedener Indikationen seltener Krankheiten. Zu seinen kommerzialisierten Produkten gehören Translarna und Emflaza, die therapeutische Optionen für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Europäischen Wirtschaftsraum und in den Vereinigten Staaten bieten. Translarna wird zudem zur Behandlung der Nonsense-Mutation der Duchenne-Muskeldystrophie in Brasilien und Russland eingesetzt. Darüber hinaus vermarktet das Unternehmen Tegsedi und Waylivra für verschiedene seltene Erkrankungen in ganz Lateinamerika und der Karibik. In Brasilien vertreibt PTC Therapeutics zudem Evrysdi als Behandlung für spinale Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von zwei Monaten. Unter Nutzung seiner proprietären Splicing-Plattform entwickelt das Unternehmen zudem aktiv PTC518, einen vielversprechenden therapeutischen Kandidaten zur Behandlung der Huntington-Krankheit. Um seine Forschungs- und Entwicklungskapazitäten zu stärken, hat PTC Therapeutics strategische Kooperationen geschlossen, darunter Partnerschaften mit F. Hoffman-La Roche Ltd und Hoffman-La Roche Inc. sowie der Spinal Muscular Atrophy Foundation, die sich auf die Förderung der Wirkstoffforschung und -entwicklung konzentrieren, insbesondere in der regenerativen Medizin. Zudem arbeitet das Unternehmen mit Akcea Therapeutics, Inc. bei der Kommerzialisierung von Tegsedi und Waylivra in der lateinamerikanischen und karibischen Region zusammen. PTC Therapeutics, Inc. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in South Plainfield, New Jersey.