Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Identifizierung, Akquisition, Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Produkte zur Behandlung seltener und ultra-seltener genetischer Erkrankungen in Nordamerika, Lateinamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum. Zu seinen Biologika gehören Crysvita (Burosumab), ein Antikörper, der auf den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 abzielt und zur Behandlung von X-chromosomal vererbter Hypophosphatämie sowie tumorinduzierter Osteomalazie eingesetzt wird; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose Typ VII; Dojolvi zur Behandlung von Fettsäureoxidationsstörungen der langen Kette; und Evkeeza (Evinacumab) zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens, die sich in klinischen Phase-3-Studien befinden, gehören UX143, ein humaner monoklonaler Antikörper zur Behandlung der Osteogenesis imperfecta; UX111, ein AAV9-Gentherapie-Produktkandidat zur Behandlung von Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit; DTX401, ein klinischer Kandidat für eine Adeno-assoziierten Virus 8 (AAV8)-Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia; DTX301, eine AAV8-Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Ornithin-Transcarbamylase-Mangel; und GTX-102, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung des Angelman-Syndroms. Das Unternehmen entwickelt zudem UX701, das sich in der klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung des Morbus Wilson befindet, sowie UX053 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. unterhält Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Kyowa Kirin Co., Ltd., der Saint Louis University, dem Baylor Research Institute, REGENXBIO Inc., GeneTx, Mereo, der University of Pennsylvania, Solid Biosciences Inc., Regeneron, Abeona und Arcturus Therapeutics Holdings Inc. Das Unternehmen wurde 2010 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Novato, Kalifornien.