Ultragenyx Pharmaceutical 

Die Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Identifizierung, Akquisition, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Produkte zur Behandlung seltener und ultrararer genetischer Erkrankungen in Nordamerika, Lateinamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum. Zu den biologischen Produkten gehören Crysvita (burosumab), ein Antikörper, der auf den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 abzielt, zur Behandlung von X-gebundener Hypophosphatämie sowie tumorinduzierter Osteomalazie; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose VII; Dojolvi zur Behandlung von langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen; und Evkeeza (evinacumab) zur Behandlung von homozygoter familiärer Hypercholesterinämie. Die Produktkandidaten des Unternehmens, die sich in Phase-3-Studien befinden, umfassen UX143, einen humanen monoklonalen Antikörper zur Behandlung von Osteogenesis imperfecta; UX111, ein AAV9-Gentherapie-Produktkandidat zur Behandlung von Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A oder MPS IIIA, einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit; DTX401, einen adenoassoziierten Virus 8 (AAV8) Gentherapie-Kandidaten zur Behandlung von Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia; DTX301, eine AAV8-Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Ornithintranscarbamylase; und GTX-102, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung des Angelman-Syndroms. Es entwickelt auch UX701, das sich in Phase-2-Studien zur Behandlung der Wilson-Krankheit befindet; und UX053 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ III. Die Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Kyowa Kirin Co., Ltd.; der Saint Louis University; dem Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; der University of Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; und Arcturus Therapeutics Holdings Inc. Das Unternehmen wurde 2010 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Novato, Kalifornien.