Ultragenyx Pharmaceutical 

Die Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Identifizierung, Akquisition, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Produkte zur Behandlung seltener und ultrararer genetischer Erkrankungen in Nordamerika, Europa und international. Zu den biologischen Produkten gehören Crysvita (Burosumab), ein Antikörper, der den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 zur Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie sowie tumorinduzierter Osteomalazie anvisiert; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose VII; Dojolvi zur Behandlung von langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen; und Evkeeza (Evinacumab) zur Behandlung von homozygoter familiärer Hypercholesterinämie. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens gehören DTX401, ein klinischer Kandidat für die Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus 8 (AAV8) zur Behandlung von Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia; DTX301, eine AAV8-Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Ornithintranscarbamylase; UX143, ein humaner monoklonaler Antikörper zur Behandlung der Osteogenesis imperfecta; GTX-102, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung des Angelman-Syndroms; UX701 zur Behandlung der Wilson-Krankheit; und UX053 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ III. Die Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Kyowa Kirin Co., Ltd.; der Saint Louis University; dem Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; der University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc.; Solid Biosciences Inc.; und Daiichi Sankyo Co., Ltd. Die Ultragenyx Pharmaceutical Inc. wurde 2010 gegründet und hat ihren Hauptsitz in Novato, Kalifornien.