Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc. ist ein biotechnologisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, das RNA-zielgerichtete Medikamente in den Vereinigten Staaten anbietet. Das Unternehmen bietet TRYNGOLZA an, das die Triglyceridspiegel bei Erwachsenen mit familiärer Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und akuter Pankreatitis senkt; WAINUA zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTRv-PN) bei Erwachsenen; und SPINRAZA für pädiatrische und erwachsene Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Es bietet auch QALSODY zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS); TEGSEDI zur Behandlung von ATTRv-PN bei Erwachsenen; und WAYLIVRA zur Behandlung von FCS und familiärer partieller Lipodystrophie. Es entwickelt auch Produkte in Phase-3-Studien, wie Olezarsen für Patienten mit Hypertriglyceridämie (SHTG) und Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVD); Donidalorsen für Patienten mit hereditärem Angioödem; und Zilganerse, eine potenzielle Behandlung für Menschen mit genetisch bestätigter Alexander-Krankheit, sowie ION582, das die Phase-2-Studie für die potenzielle Behandlung von AS, einer seltenen genetischen neurologischen Erkrankung, abgeschlossen hat. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Eplontersen, um mutiertes und wildtypisches TTR-mRNA durch Bindung an die TTR-mRNA abzubauen; Pelacarsen, um die Produktion von Apolipoprotein(a) in der Leber zu hemmen, um einen direkten Ansatz zur Reduzierung von Lipoprotein(a) zu bieten; Bepirovirsen, um die Produktion von viralen Proteinen, die mit dem Hepatitis-B-Virus assoziiert sind, zu hemmen; Sefaxersen, um die Produktion von Komplementfaktor B zu reduzieren und die Aktivierung des alternativen Komplementwegs zu verringern; und Ulefnersen, um die Produktion des fused in sarcoma zu reduzieren, sowie andere mid-stage Pipeline-Studienmedikamente. Es hat eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen zur Behandlung neurologischer Erkrankungen; und eine Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung mit GSK, AstraZeneca, Novartis und Roche sowie mit Metagenomi. Das Unternehmen wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Carlsbad, Kalifornien.