Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der kommerziellen Phase, bietet RNA-zielgerichtete Medikamente in den Vereinigten Staaten an. Das Unternehmen bietet TRYNGOLZA zur Senkung der Triglyzeridwerte bei Erwachsenen mit familiärer Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und akuter Pankreatitis; DAWNZERA zur Prophylaxe zur Vorbeugung von Anfällen von hereditärem Angioödem bei Erwachsenen; WAINUA zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTRv-PN) bei Erwachsenen; und SPINRAZA für pädiatrische und erwachsene Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Es bietet außerdem QALSODY zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS); TEGSEDI zur Behandlung von ATTRv-PN bei Erwachsenen; und WAYLIVRA zur Behandlung von FCS und familiärer partieller Lipodystrophie an. Das Unternehmen entwickelt zudem Produkte in klinischen Phase-3-Studien, wie Olezarsen für Patienten mit Hypertriglyzeridämie (SHTG) und Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVD); und Zilganerse, eine potenzielle Behandlung für Menschen mit genetisch bestätigter Alexander-Krankheit, sowie ION582, das sich in einer klinischen Phase-3-Studie zur potenziellen Behandlung von AS, einer seltenen genetischen neurologischen Erkrankung, befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Eplontersen zum Abbau von mutanter und Wildtyp-TTR-mRNA durch Bindung an die TTR-mRNA; Pelacarsen zur Hemmung der Produktion von Apolipoprotein(a) in der Leber, um einen direkten Ansatz zur Senkung von Lipoprotein(a) zu bieten; Bepirovirsen zur Hemmung der Produktion viraler Proteine, die mit dem Hepatitis-B-Virus assoziiert sind; Sefaxersen zur Reduzierung der Produktion des Komplementfaktors B und zur Senkung der Aktivierung des alternativen Komplementwegs; und Ulefnersen zur Reduzierung der Produktion von Fused in Sarcoma sowie weitere investigatieve Medikamente in der mittleren Pipeline. Es besteht eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen zur Behandlung neurologischer Erkrankungen sowie Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit GSK, AstraZeneca, Novartis und Roche sowie mit Metagenomi. Das Unternehmen wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Carlsbad, Kalifornien.