Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika, die auf der RNA-Interferenz basieren. Die Pipeline des Unternehmens für experimentelle RNAi-Therapeutika konzentriert sich auf genetische Medikamente, kardiometabolische Erkrankungen, hepatische Infektionskrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS)/Augenerkrankungen. Zu den vermarkteten Produkten gehören ONPATTRO (Patisiran), eine Lipidkomplexinjektion zur Behandlung der Polyneuropathie der erblichen transthyretin-vermittelten Amyloidose bei Erwachsenen; GIVLAARI zur Behandlung von Erwachsenen mit akuter hepatischer Porphyrie (AHP); und OXLUMO (Lumasiran) zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Givosiran zur Behandlung von jugendlichen Patienten mit AHP; Patisiran zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose oder ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie; Cemdisiran zur Behandlung komplementär vermittelter Erkrankungen; ALN-AAT02 zur Behandlung von AAT-Mangel-bedingten Lebererkrankungen; ALN-HBV02 zur Behandlung chronischer HBV-Infektionen; Zilebesiran zur Behandlung von Bluthochdruck; und ALN-HSD zur Behandlung von NASH. Darüber hinaus bietet es Fitusiran zur Behandlung von Hämophilie und seltenen Blutungsstörungen, Inclisiran zur Behandlung von Hypercholesterinämie, Lumasiran zur Behandlung von fortgeschrittener PH1 und wiederkehrenden Nierensteinen sowie Vutrisiran zur Behandlung von ATTR-Amyloidose, das sich in der Phase 3 der klinischen Prüfung befindet. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. hat strategische Kooperationen mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc. zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von RNAi-Therapeutika für eine Reihe von Krankheiten durch die Ansprache therapeutischer Ziele, die im Auge und im ZNS exprimiert werden; und Sanofi Genzyme zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von RNAi-Therapeutika. Es hat auch Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; und PeptiDream, Inc. Das Unternehmen wurde 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.