Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Therapeutika auf Basis der RNA-Interferenz (RNAi). Die Pipeline des Unternehmens an investigativen RNAi-Therapeutika konzentriert sich auf genetische Medizin, kardiometabolische Erkrankungen, hepatische Infektionskrankheiten sowie Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) und des Auges. Zu den vermarkteten Produkten gehören ONPATTRO (Patisiran), eine Lipidkomplex-Injektion zur Behandlung der Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose bei Erwachsenen; GIVLAARI zur Behandlung von Erwachsenen mit akuter hepatischer Porphyrie (AHP); und OXLUMO (Lumasiran) zur Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Givosiran zur Behandlung von jugendlichen Patienten mit AHP; Patisiran zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR-Amyloidose) mit Kardiomyopathie; Cemdisiran zur Behandlung komplementvermittelter Erkrankungen; ALN-AAT02 zur Behandlung der mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel assoziierten Lebererkrankung; ALN-HBV02 zur Behandlung der chronischen HBV-Infektion; Zilebesiran zur Behandlung von Hypertonie; und ALN-HSD zur Behandlung von NASH. Des Weiteren bietet das Unternehmen Fitusiran zur Behandlung von Hämophilie und seltenen Blutungsstörungen, Inclisiran zur Behandlung von Hypercholesterinämie, Lumasiran zur Behandlung von fortgeschrittener PH1 und rezidivierenden Nierensteinen sowie Vutrisiran zur Behandlung der ATTR-Amyloidose an, welches sich in der klinischen Phase 3 befindet. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. unterhält strategische Kooperationen mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc., um RNAi-Therapeutika für eine Reihe von Erkrankungen durch Adressierung therapeutischer Ziele im Auge und im ZNS zu entdecken, zu entwickeln und zu vermarkten, sowie mit Sanofi Genzyme zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von RNAi-Therapeutika. Zudem bestehen Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. und PeptiDream, Inc. Das Unternehmen wurde 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.