Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich primär der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung innovativer therapeutischer Lösungen unter Nutzung der Ribonukleinsäure-Interferenz (RNAi)-Technologie widmet. Seine robuste Pipeline an RNAi-basierten Behandlungen adressiert eine Reihe kritischer therapeutischer Bereiche, darunter erblich bedingte genetische Störungen, kardiometabolische Erkrankungen, hepatische Infektionskrankheiten sowie Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) und des Auges. Derzeit bietet Alnylam mehrere zugelassene Therapien an: ONPATTRO (Patisiran) für Erwachsene, die an einer Polyneuropathie im Zusammenhang mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose leiden; GIVLAARI für erwachsene Patienten mit akuter hepatischer Porphyrie (AHP); und OXLUMO (Lumasiran) für primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Über das kommerzielle Portfolio hinaus unterhält das Unternehmen eine aktive Entwicklungspipeline. Zu den wichtigsten investigativen Therapien gehören Givosiran, das auf jugendliche Patienten mit AHP abzielt; Patisiran, das für Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie untersucht wird; Cemdisiran für komplementvermittelte Störungen; ALN-AAT02 für die mit AAT-Mangel assoziierte Lebererkrankung; ALN-HBV02 für chronische Hepatitis-B-Virus-Infektionen; Zilebesiran für Hypertonie; und ALN-HSD für nicht-alkoholische Steatohepatitis (NASH). Darüber hinaus schreiten weitere Kandidaten wie Fitusiran für Hämophilie und Blutungsstörungen, Inclisiran für Hypercholesterinämie, eine erweiterte Indikation für Lumasiran bei fortgeschrittener PH1 und rezidivierenden Nierensteinen sowie Vutrisiran für ATTR-Amyloidose (derzeit in klinischen Phase-3-Studien) voran. Alnylam geht zudem strategische Allianzen mit anderen führenden Pharmaunternehmen ein. Zu den bemerkenswerten Kooperationen gehören die mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc., die sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNAi-Therapeutika für ophthalmologische und ZNS-Ziele konzentriert, sowie die mit Sanofi Genzyme für breitere RNAi-therapeutische Entwicklungs- und Kommerzialisierungsbemühungen. Weitere Lizenz- und Partnerschaftsvereinbarungen bestehen mit Unternehmen wie Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. und PeptiDream, Inc. Alnylam Pharmaceuticals wurde 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.