Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der kommerziellen Phase, bietet in den Vereinigten Staaten RNA-zielgerichtete Medikamente an. Das Unternehmen bietet TRYNGOLZA zur Senkung des Triglyzeridspiegels bei Erwachsenen mit familiärem Chylomikronsyndrom (FCS) und akuter Pankreatitis; DAWNZERA zur Prophylaxe zur Vorbeugung von Anfällen des hereditären Angioödems bei Erwachsenen; WAINUA zur Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (ATTRv-PN) bei Erwachsenen; und SPINRAZA für pädiatrische Patienten und erwachsene Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) an. Es bietet außerdem QALSODY zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS); TEGSEDI zur Behandlung von ATTRv-PN bei Erwachsenen; und WAYLIVRA zur Behandlung von FCS und familiärer partieller Lipodystrophie an. Zudem entwickelt das Unternehmen Produkte in klinischen Phase-3-Studien, wie Olezarsen für Patienten mit Hypertriglyzeridämie (SHTG) und Herz-Kreislauf-Erkrankungen (CVD); und Zilganerse, eine potenzielle Behandlung für Menschen mit genetisch bestätigter Alexander-Krankheit, sowie ION582, das sich in einer Phase-3-Studie zur potenziellen Behandlung von AS, einer seltenen genetischen neurologischen Erkrankung, befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Eplontersen zum Abbau von mutierter und Wildtyp-TTR-mRNA durch Bindung an die TTR-mRNA; Pelacarsen zur Hemmung der Produktion von Apolipoprotein(a) in der Leber, um einen direkten Ansatz zur Senkung von Lipoprotein(a) zu bieten; Bepirovirsen zur Hemmung der Produktion viraler Proteine im Zusammenhang mit dem Hepatitis-B-Virus; Sefaxersen zur Reduzierung der Produktion des Komplementfaktors B und zur Senkung der Aktivierung des alternativen Komplementwegs; sowie Ulefnersen zur Reduzierung der Produktion von Fused in Sarcoma sowie weitere investigative Medikamente in der mittleren Pipeline-Phase. Es unterhält eine strategische Zusammenarbeit mit Biogen zur Behandlung neurologischer Störungen sowie Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit GSK, AstraZeneca, Novartis und Roche sowie mit Metagenomi. Das Unternehmen wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Carlsbad, Kalifornien.