PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln für Patienten mit seltenen Erkrankungen. Das Portfolio umfasst kommerzielle Produkte und Produktkandidaten in verschiedenen Entwicklungsphasen, einschließlich klinischer, präklinischer sowie Forschungs- und Entdeckungsphasen, und konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für mehrere therapeutische Bereiche, wie z. B. seltene Krankheiten. Das Unternehmen bietet Translarna und Emflaza zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie im Europäischen Wirtschaftsraum und in den Vereinigten Staaten an sowie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie mit Nonsense-Mutationen in Brasilien und Russland; vermarktet Tegsedi und Waylivra zur Behandlung seltener Krankheiten in Lateinamerika und der Karibik; und vertreibt Evrysdi zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Monaten in Brasilien. Die Splicing-Plattform des Unternehmens umfasst PTC518, das zur Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt wird. PTC Therapeutics, Inc. hat Kooperationen mit F. Hoffman-La Roche Ltd und Hoffman-La Roche Inc. sowie mit der Spinal Muscular Atrophy Foundation, um die Arzneimittelforschung und -entwicklung in der regenerativen Medizin voranzutreiben; und mit Akcea Therapeutics, Inc., um Tegsedi und Waylivra zur Behandlung seltener Krankheiten in Lateinamerika und der Karibik zu vermarkten. PTC Therapeutics, Inc. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in South Plainfield, New Jersey.