Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. beschäftigt sich mit der Entwicklung von Therapien für die Duchenne-Muskeldystrophie in den Vereinigten Staaten. Das Hauptprodukt des Unternehmens ist SGT-001, ein Kandidat für den Gentransfer, der sich in einer Phase-I/II-Studie befindet, um die funktionelle Dystrophin-Proteinausdrücke in den Muskeln der Patienten zu fördern; und SGT-003, ein Gentransferkandidat der nächsten Generation zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie. Es engagiert sich auch in der Entwicklung von Plattformtechnologien, einschließlich der dualen Genexpression, einer Technologie zur Verpackung mehrerer Transgene in einen Vektor, sowie neuartigen Kapsiden. Das Unternehmen hat eine Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung mit Ultragenyx Pharmaceutical Inc. zur Entwicklung und Vermarktung neuer Gentherapien für die Duchenne-Muskeldystrophie. Solid Biosciences Inc. wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.