Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. ist ein US-amerikanisches Biotechnologieunternehmen, das sich der Entwicklung therapeutischer Lösungen für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) widmet. Sein am weitesten fortgeschrittenes experimentelles Medikament, SGT-001, ist eine Gentransfer-Behandlung, die sich derzeit in klinischen Studien der Phase I/II befindet und darauf ausgelegt ist, die Produktion von funktionellem Dystrophin-Protein in den Muskeln der Patienten anzuregen. Das Unternehmen arbeitet zudem an SGT-003, einer Gentransfer-Therapie der nächsten Generation für DMD. Über spezifische Wirkstoffkandidaten hinaus entwickelt Solid Biosciences aktiv innovative Plattformtechnologien, wie die „duale Genexpression“ – eine Technik, die es ermöglicht, mehrere therapeutische Gene in einem einzigen viralen Vektor zu bündeln – und erforscht neue Capsid-Designs. Das Unternehmen unterhält eine strategische Allianz durch eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Ultragenyx Pharmaceutical Inc., die sich auf die gemeinsame Entwicklung und Markteinführung neuartiger Gentherapien für die Duchenne-Muskeldystrophie konzentriert. Solid Biosciences Inc. wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.