Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung therapeutischer Verbindungen durch die Hemmung des Komplementsystems bei Autoimmun- und Entzündungskrankheiten. Der wichtigste Produktkandidat des Unternehmens ist Pegcetacoplan, das sich in klinischen Phase-III-Studien zur Behandlung der geografischen Atrophie (GA) bei altersbedingter Makuladegeneration und paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen EMPAVELI (systemisches Pegcetacoplan) zur Behandlung der Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) und der hämatopoetischen Stammzelltransplantation-assoziierten thrombotischen Mikroangiopathie (HSCT-TMA) in der Hämatologie; C3-Glomerulopathie (C3G) und immunkomplex-vermittelte membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN) in der Nephrologie sowie amyotrophe Lateralsklerose (ALS) in der Neurologie. Zusätzlich entwickelt das Unternehmen APL-2006, einen bispezifischen C3- und VEGF-Inhibitor zur Behandlung komplementvermittelter Störungen; APL-1030, einen C3-Inhibitor zur Behandlung mehrerer neurodegenerativer Erkrankungen; sowie die Kombination von EMPAVELI und einer small interfering RNA (siRNA) zur Reduzierung der Produktion von C3-Proteinen in der Leber. Es besteht eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) zur gemeinsamen Entwicklung von Pegcetacoplan sowie eine Forschungskooperation mit Beam Therapeutics Inc., die sich auf den Einsatz der Base-Editing-Technologie von Beam zur Entdeckung neuer Behandlungen für komplementgetriebene Erkrankungen konzentriert. Apellis Pharmaceuticals, Inc. wurde 2009 gegründet und hat seinen Sitz in Waltham, Massachusetts.