Mirum Pharmaceuticals 

Mirum Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für schwächende seltene und Orphan-Erkrankungen. Sein wichtigster Produktkandidat ist LIVMARLI (Maralixibat), ein oral verabreichter und minimal absorbierter Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-Inhibitor, der in den USA und international zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom zugelassen ist. Das Unternehmen ist zudem an der Vermarktung von Cholbam beteiligt, einer Cholsäure-Kapsel, die zur Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Gallensäuresynthese-Störungen aufgrund von Einzelenzymdefekten sowie als adjuvante Therapie für Patienten mit peroxisomalen Störungen, einschließlich der Peroxisomen-Biogenese-Störung (Zellweger-Spektrum-Störung) und dem Smith-Lemli-Opitz-Syndrom, zugelassen ist; sowie von Chenodal, einer Tablette, die zur Behandlung von radioluzenten Gallensteinen zugelassen ist und sich in der Entwicklung zur Behandlung der cerebrotendinösen Xanthomatose befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Volixibat, ein oral verabreichtes und minimal absorbiertes Mittel zur Hemmung von IBAT, das sich derzeit in der klinischen Phase 2b zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit cholestatischen Lebererkrankungen befindet; Brelovitug zur Behandlung chronischer HDV-Infektionen, das sich in der klinischen Phase 2 befindet; und MRM-3379, das sich in der klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von FXS befindet. Das Unternehmen unterhält eine Kooperationsvereinbarung mit Shire International GmbH; Lizenzvereinbarungen mit Pfizer Inc., Sanofi-Aventis Deutschland GmbH, Novartis Pharma AG, Lonza Ltd., Enthorin Therapeutics, LLC und Dart Neuroscience LLC; einen Asset Purchase Agreement mit Asklepion Pharmaceuticals, LLC; eine Lizenz- und Fertigungsvereinbarung mit LGM Pharma sowie einen Asset Purchase Agreement mit Travere Therapeutics, Inc. Das Unternehmen wurde 2018 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Foster City, Kalifornien.