Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Proteinersatztherapien und Präzisionsmedikamenten konzentriert. Diese spezialisierten Behandlungen richten sich gegen seltene Krankheiten und Bereiche mit kritischem ungedecktem medizinischem Bedarf und erreichen Patienten in den Vereinigten Staaten, Europa und anderen internationalen Regionen. Das Flaggschiff-Therapeutikum von Pharming ist Ruconest, ein gentechnisch hergestellter menschlicher C1-Esterase-Inhibitor zur Behandlung akuter Episoden von hereditärem Angioödem. Über sein Hauptangebot hinaus erforscht die Pipeline des Unternehmens aktiv den Einsatz von rhC1INH bei Erkrankungen wie Präeklampsie, akutem Nierenversagen und COVID-19. Darüber hinaus entwickelt Pharming Leniolisib, einen Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3K-Delta)-Inhibitor für Personen mit aktiviertem PI3K-Delta-Syndrom, sowie eine Alpha-Glucosidase-Therapie zur Behandlung der Pompe- und Fabry-Krankheit. Das Unternehmen unterhält eine Entwicklungs- und Lizenzkooperation mit Novartis. Zudem umfasst eine strategische Allianz mit Orchard Therapeutics plc die Forschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von OTL-105. Diese investigative ex-vivo autologe hämatopoetische Stammzellgentherapie zielt auf die Behandlung von hereditärem Angioödem ab. Der Unternehmenssitz befindet sich in Leiden, Niederlande.